Cancer：慢性粒细胞性白血病的去甲基化药物治疗研究
2017-06-29 cailingrui MedSci原创
慢性粒细胞性白血病（CMML）是一种罕见的血液恶性肿瘤，在美国的年发病率约为0.3〜0.4 / 10万人。通过疾病风险分级工具，我们可以将慢性粒细胞性白血病患者分为不同的类型，其中较低风险的老年患者通常只采用观察或者支持性的保守治疗。对高危患者可能使用去甲基化剂（HMAs）阿扎胞苷和地西他滨来延长患者的生存期(OS)。极少有患者会接受异体造血干细胞移植手术。早在2004年，美国就批准了阿扎胞苷用于
慢性粒细胞性白血病（CMML）是一种罕见的血液恶性肿瘤，在美国的年发病率约为0.3〜0.4 / 10万人。通过疾病风险分级工具，我们可以将慢性粒细胞性白血病患者分为不同的类型，其中较低风险的老年患者通常只采用观察或者支持性的保守治疗。对高危患者可能使用去甲基化剂（HMAs）阿扎胞苷和地西他滨来延长患者的生存期(OS)。极少有患者会接受异体造血干细胞移植手术。早在2004年，美国就批准了阿扎胞苷用于慢性粒细胞性白血病的治疗，2006年地西他滨也得到批准，然而使用去甲基化剂治疗的总体存活效益仍不明确。
研究人员从美国国立癌症研究所“监测、流行病学和结果数据库”（SEER）中提取从2001到2011年间被诊断为慢性粒细胞性白血病的老年人，采用倾向评分匹配的方法来匹配HMA疗法批准后得到诊断的病人（2007-2011）和HMA疗法批准前诊断并接受HMA治疗的病人（2001-2003）。研究人员采用匹配样本的Cox比例风险模型来评估生存期的变化。第二个病人队列来自在HMA疗法批准前确诊，但在HMA疗法批准后未接受其治疗的患者。这组队列数据被用于评估两个时间段间由于其他潜在的差异而导致的生存率的变化，比如说改良的维持疗法。
在被诊断为慢性粒细胞性白血病的1378位老年人中，生存期的中位数为13个月，有18.8%接受了去甲基化剂治疗。在主要匹配分析中，对在2007-2011年诊断的225名和在2001-2003年诊断的395例慢性粒细胞性白血病患者中，生存期中位数分别为17和11个月(HR, 0.72; 95% CI, 0.58-0.91; P = .005)。在次级分析中，在2007-2011年确诊但不采用HMA疗法的395例患者，与2001-2003得到诊断的484例患者之间，并没有显著的死亡风险差异(HR, 1.09; 95% CI, 0.91-1.32; P = .34)。
尽管证据有限，去甲基化剂依然作为常规治疗手段，用于慢性粒细胞性白血病的老年患者的治疗。它可以减少28%的死亡风险，但维持疗法的改进似乎并不能很好的解释患者生存期的延长。使用甲基化剂治疗的效果仍有待更多研究支撑。
原始出处：
Zeidan, Amer M., et al. Hypomethylating agent therapy use and survival in older patients with chronic myelomonocytic leukemia in the United States: A large population‐based study. Cancer.
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