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FDA: 遗传性失明或可通过基因治疗

2017-10-13 作者:刘颖   来源:搜狐健康 我要评论2
Tags: 遗传性失明  基因治疗    
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据CNN报道,美国食品和药物管理局(FDA)咨询委员会10月12日全票通过了一项针对罕见遗传性眼病患者的实验性基因疗法。

开始于婴儿期的RPE65基因突变导致的视网膜营养不良,会导致婴儿严重的视觉障碍。随着病情的发展,患者的周围视力和中心视力逐渐丧失,最终这种疾病会导致失明。

费城Spark Therapeutics股份有限公司生产的疗法Luxturna,现在离FDA批准上市只剩下一步。FDA将在明年1月12日之前作出最后决定,如果被批准,该基因疗法将成为美国第一个用于纠正遗传缺陷的疗法。

一些科学家认为,如果该疗法被批准,就有望打开其他遗传基因组缺陷疾病的治疗方法的大门。
来自纽约长岛的Angelina Gatt 2013年参加了该疗法的临床试验。目前,她已经可以独立生活,不需要学校再给她配备生活助理。她说:“我最大的梦想就是当一个普通人,现在我可以做其他所有人都可以做的事情,也可以享受同样多的乐趣。”



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微分

谢谢分享.很好

(来自:梅斯医学APP)

2017-10-17 23:35:46 回复

清风拂面

谢谢分享.学习了

(来自:梅斯医学APP)

2017-10-13 16:09:42 回复

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