治疗转移性结直肠癌的分子靶向药物爱必妥®获批

日前，青岛市社会保险事业局正式宣布默克雪兰诺又一产品爱必妥®——治疗转移性结直肠癌的分子靶向药物——获批纳入青岛市第二批13种特药救助项目。早在2012年，青岛市社会保险事业局就将默克雪兰诺治疗罕见的遗传病四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症的科望®纳入城镇职工和居民特药（特材）救助准入品种。而随着青岛市社会医疗保险城乡统筹将于自2015年1月1日起正式实施，即全市810万城乡参保人将统一按照“基本医疗保险+大病医疗保险+大病医疗救助”三层保障享受社会医疗保险待遇，高值创新药品的纳入将最大限度地惠及参保患者及其家庭。

三方共付，转移性结直肠癌患者自付费用骤减约80%

基于优越的疗效和肿瘤药物个性化治疗的临床不可替代性，默克雪兰诺产品爱必妥®作为治疗晚期结直肠癌的靶向抗肿瘤产品，被纳入青岛市第二批13种特药救助项目。该项目的核心是通过引入三方共付机制，实现高值创新药品的医保报销，大大减轻患者的负担。通过加强管理共付环节，限定爱必妥®特药支付的人数上限，使得政府的财政资金（医保基金）实现基金可控，患者个人自付一小部分，从原先30余万降至6万左右，大大减轻经济负担，而默克雪兰诺积极携手相关慈善机构，承担企业社会责任，通过赠药解决了患者大部分的用药问题。为造福青岛市民，关爱重病患者，营造和谐社会作出了卓越的贡献，并为在全国范围内各省市的大病特药医保谈判奠定了坚实的基础，产生积极的社会影响。

在中国，随着经济水平的不断提高，饮食结构的变化造成结直肠癌的发病率逐年攀升，已经成为最常见的恶性肿瘤之一。结直肠癌的发病率每年大概以4%的速度递增，年新发病例35万到40万例，已经占到国内常见肿瘤的第4位，在某些经济发达城市甚至已上升至第3位，发病上升速度远远超过国际水平。目前传统的化疗方式对于提高患者的总生存没有显着的突破，同时由于副反应较大，造成患者极大的痛苦，且额外增加了治疗的费用。而爱必妥®(西妥昔单抗注射液) 是第一个在国内上市的治疗转移性结直肠癌的分子靶向药物，也是第一个在转移性结直肠癌治疗领域中确立了有疗效预测因子（KRAS）的药物，是肿瘤个体化靶向治疗的一个里程碑。通过个体化治疗延长KRAS野生型结直肠癌患者生存，减轻经济负担，创造治愈可能。

城乡统筹，最大限度惠及罕见遗传病BH4缺乏症患者及家庭

四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症是一种常染色体遗传性疾病，是迄今得以确认的五千至六千种人类罕见病之一。在我国大陆地区，新生儿高苯丙氨酸血症的发病率约为1.1万人分之一；而在高苯丙氨酸血症中约有10%-20%是BH4 缺乏症。按这个发病率计算，在我国每年约2000 万新生儿中可能罹患BH4 缺乏症的约为200到300 人。由于BH4 缺乏症是高苯丙氨酸血症的一个亚类，其发病率更为罕见，疾病的认知度更低，前期易被误诊为苯丙酮尿症（PKU），部分患儿未能获得及时、正确的诊治，贻误了黄金治疗时期。

长期以来，罕见病因为患病数量少，而其新药研发的成本同其他疾病一样高居因而鲜有医药公司重视罕见病治疗药物的研发。科望®的诞生使得BH4 缺乏症成为为数不多的可治疗的罕见病之一。科望®可以有效控制BH4缺乏症患儿血液中的苯丙氨酸水平，减少脑部持续受损的风险，显着提升患儿的生活质量。2012年，青岛市社会保险事业局就将科望®纳入城镇职工和居民特药（特材）救助准入品种。随着城乡统筹的实施，对于患有BH4缺乏症的农村患者也将享受到相应的医保待遇，农村参保人使用特药特材发生的医疗费用也将统一按70%报销，患者个人只需要负担30%的药品费用。同时，政府、医疗机构及有关企业，将合作向公众进行疾病知识的普及教育，并加强医生培训，以使BH4缺乏症这一罕见病获得有效的管理，最大限度地惠及参保患者及其家庭。