FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制
2017-12-18 MedSci MedSci原创
美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后，赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。以抗凝血酶（AT）为靶点的RNA干扰药物现在可以在没有抑制剂的情况下恢复血友病A和B患者的II期和III期临床试验，在一名血友病患者A的开放标签II期试验中出现一例致命血块后暂停。这两家公司制定了一项计划，以减少其他患者血栓形成的风险，并将其提交给FDA
以抗凝血酶（AT）为靶点的RNA干扰药物现在可以在没有抑制剂的情况下恢复血友病A和B患者的II期和III期临床试验，在一名血友病患者A的开放标签II期试验中出现一例致命血块后暂停。
ATLAS关键性试验的恢复，赛诺菲起了推动作用，赛诺菲在上周的研发活动中强调了这一药物的潜力，并称该产品有潜力被许可地区的14万名患者所接受，特别是Alnylam已经看到了其RNAi平台近几个月来受到严格审查。
该公司最近放弃了其基因沉默药物之一--用于罕见疾病遗传性ATTR淀粉样变性伴心肌病的revusiran--尽管其针对ATTR加多发性神经病的新的领先计划Patisiran保持正轨，并在9月份报告的III期试验中达到了目标--根据一些分析师的说法，似乎跑赢竞争对手Ionis制药。
帕特西兰还与赛诺菲公司合作，作为两家公司长期合作的一部分。该公司上周已向FDA提交了申请，预计将于明年年初在欧洲提交。根据该联盟的条款，这两家公司将联合在美国、加拿大和西欧的fitusiran进行商业化，而赛诺菲将在世界其他地区拥有该药物的独家经营权。
"Fitusiran有可能帮助改善血友病患者的生活，"阿金·阿克公司(Akin Akinc)说，他目前正在Alnylam开发该药物。
"随着额外的风险缓解措施的到位，我们期待着fitusiran的后期发展，并预计在年底前恢复使用。"
如果获得批准，fitusiran将进入罗氏Hemlibra（emicizumab-kxwh）部分解决的市场，该药于上个月获得FDA的批准，以预防或减少血友病A患者出现抑制剂的出血事件。一些分析师认为，Hemlibra有望成为15亿美元的产品。
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