Critical Care Medicine：当代ICU研究中除死亡率外的患者重要结局： 一项范围综述

目的：在对成人ICU患者中进行的随机临床试验（randomized clinical trial，RCT）越来越多地包括除死亡率外的患者重要结局。伴随而来的有以下诸多挑战，包括结局的选择/定义，死亡患者和研究中对缺失数据的处理，及由于数据复杂分布而选择的效应测量指标和统计方法。本综述旨在确定当代相关RCT中如何处理这些问题。

数据来源：我们系统地搜索了10份选定的期刊，以寻找在2018年1月1日-2022年5月5日期间发表的主要针对成人ICU患者的RCT，报告了除死亡率之外的至少一个对患者重要的结局，包括“无...的生存天数”的类似结局、功能/认知/神经系统结局、健康相关的生活质量（health-related quality of life，HRQoL）结局，以及序数/其他结局。

研究选择：摘要和全文由两名审查员独立评估，一式两份。

数据提取：数据由两名审查员独立提取，一式两份，使用预先定义和经过试点测试的提取表，随后进行分类以便于分析。

数据分析：我们纳入了167个RCT的687个结局，其中32%的RCT使用死亡率以外的患者重要结局作为（共同）主要结局，最常见的是“无...的生存天数”类似结局。报告了许多不同的功能/认知/神经病学和HRQoL结果。对死亡患者的数据处理不尽相同，分析通常只限于功能/认知/神经病学（62%）和HRQoL（89%）结局的存活者。随访时间多较长，功能/认知/神经病学和HRQoL结局的数据缺失比例较高。大多数结局的统计分析采用非参数检验（31%）、线性回归/t检验（27%）、类似卡方检验（12%）和比例优势逻辑回归（9%），通常不提供实际治疗效果估计（38%）。

结论：在这些RCT样本中，观察到了实践中的巨大差异和次优的方法选择。这要求我们更加关注结果选择和对定义的标准化，恰当处理研究中的缺失数据和死亡患者，及使用能量化效应大小的统计方法。