EHA 2020：新型抗癌肽-药物偶联物Melflufen治疗难治性多发性骨髓瘤，2期HORIZON试验成功
2020-06-15 MedSci原创 MedSci原创
Melflufen是新型的抗癌肽-药物偶联物，作用于细胞内氨基肽酶的新型肽铰链烷化剂，该酶在多发性骨髓瘤中高表达。
第25届欧洲血液学协会会议上，Oncopeptides公司宣布静脉注射Melflufen联合地塞米松治疗复发性难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的2期HORIZON研究的主要结果。该结果将支持向美国食品和药物管理局（FDA）的NDA申请，以加快Melflufen的批准。
主要结果如下：
Melflufen是新型的抗癌肽-药物偶联物，作用于细胞内氨基肽酶的新型肽铰链烷化剂，该酶在多发性骨髓瘤中高表达。HORIZON研究结果表明Melflufen与地塞米松联用，可能为难以治疗且预后较差的RRMM患者（包括三级难治性骨髓瘤）提供新的治疗选择。患者的响应持久，并且随着时间的延长加深，表明患者可以从尽可能长时间的治疗中受益。结果与先前报告的数据一致，但未发现新的安全隐患。
Oncopeptides公司的医学博士表示：“ HORIZON数据是Oncopeptides的重要里程碑，并进一步验证了我们的肽-药物偶联平台。结果与之前的中期分析结果一致。值得注意的是，有反应的患者（所有先前接受过治疗和三级难治性患者）的PFS为8.5个月，这对需求未得到满足的患者来说是非常令人鼓舞的。”
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