FDA批准Tecfidera治疗多发性硬化症

　　美国食品药品管理局(FDA)已批准一种新的每日2次口服药物——富马酸二甲酯用于治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)。

　　将以Tecfidera作为商品名上市的该药物被认为具有预防大脑氧化应激的作用。此外，试验证据表明，它还具有抗炎和神经保护剂的作用。

　　Tecfidera将成为众多已获批的MS治疗药物之一。根据美国多发性硬化症学会(NMSS)资料，两种剂型的干扰素β-1a(Avonex 和Rebif)以及两种剂型的β-1b(Betaseron和Extavia)已获准用于RRMS治疗，此外获批的药物还包括醋酸格拉替雷(Copaxone)、芬戈莫德(Gilenya)和特立氟胺(Aubagio)。那他珠单抗(Tysabri)也获准用于RRMS治疗，但附带了限制条件。米托蒽醌(Novantrone)获准用于继发进展型、进展复发型和复发缓解型MS治疗。达伐吡啶(Ampyra)被批准用于改善MS患者的行走能力。

　　FDA药物评价和研究中心神经类产品室主任Russell Katz博士在声明中指出：“由于没有能治愈MS的药物，因此向患者提供多种治疗选择非常重要。”

　　FDA称，MS是导致年轻成人神经性残疾最常见的原因之一，且女性患病率高于男性。大约400,000美国人罹患该病，而复发缓解型是最常见的。其特点是患者功能日益恶化，随后进入恢复期，但随着时间推移，恢复期越来越不完整，导致功能逐步下降和残疾增加。

　　富马酸二甲酯的获批是基于纳入2,600多例患者的DEFINE和CONFIRM这2项Ⅲ期临床试验的结果。DEFINE研究结果和CONFIRM研究结果分别在2011年第4届MS合作会议和2012年ECTRIMS/ACTRIMS联合大会上进行了报告。

　　Biogen Idec公司称，在DEFINE研究中，富马酸二甲酯服用者复发率和残疾率分别减少49%和38%，而CONFIRM研究服药者复发率减少34%。2项研究均表明，与安慰剂相比，富马酸二甲酯可显著减少大脑损伤。

　　克利夫兰医学中心Mellen多发性硬化症中心医学主任Robert Fox博士在Biogen公司的声明中称：“在临床试验中，与安慰剂组患者相比，富马酸二甲酯治疗患者疾病活动性下降，无论他们是MS早期患者还是更为确切的患者。该药物为医生提供了针对不同MS阶段患者的又一种重要治疗选择。”Fox博士是CONFIRM研究的首席研究员，还是Biogen Idec公司其他项目的有偿顾问。

　　FDA称，富马酸二甲酯可降低淋巴细胞计数，但没有证据表明服药患者感染增加。建议在开始治疗前以及此后每年监测患者的淋巴细胞计数。面部潮红和胃肠道不适是最常见不良反应。

　　Biogen Idec公司称，该药物将在数日内投放市场。初始推荐剂量为120 mg，2次/日，口服给药；1周后，推荐剂量增至240 mg，2次/日。