在美国FDA批准制药公司诺华使用最新癌症治疗技术CAR-T一周后，由于出现首例死亡病例，FDA暂停了法国生物制药公司Cellectis正在进行的两项关于CAR-T的I期临床试验，分别为治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）和急性髓性白血病。
美国FDA批准CAR-T癌症疗法一周后又叫停
Cellectis公司于9月4日宣布了FDA的叫停决定，并透漏这名78岁的男性病人罹患复发性/难治性BPDCN，只注射了一剂药，就在治疗第九天因致命反应而死亡。
CAR-T是一种细胞免疫治疗方法，在体外对来自患者的T细胞进行改造，使其表达能够特异识别肿瘤细胞表面靶点的受体——嵌合抗原受体（CAR），然后再回输到患者体内发挥抗肿瘤作用。这一疗法主要用于血液系统肿瘤，具有精准靶向、杀伤性和活跃性持久的特点。
实际上，Cellectis并不是第一家在CAR-T试验中导致病人死亡的公司。2016年，生物制药公司Juno Therapeutics在7例病人死亡后暂停了试验。后来FDA介入，但在改变了试验方法后，出现更多的病人死亡，该公司被要求停止一切试验。2017年4月底，Kite公司CAR-T项目axicabtageneciloleucel（KTE-C19）也出现了1例病人死亡。
FDA对CAR-T疗法的安全性也有担忧。8月30日，FDA批准诺华公司的CAR-T疗法tisagenlecleucel用于治疗25岁以下复发性或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。数据显示，在接受CAR-T治疗的63例患者，有52例（82.5%）病情得到好转。诺华为其定价47.5万美元， 并可能实施“按疗效付费”。
然而，FDA同时特别强调，CAR-T治疗过程中可能发生严重不良反应，包括细胞因子释放综合征、神经系统毒性以及低血压、急性肾损伤、组织缺氧等。
在9月7日举办的中国医学人文大会上，全国政协副主席韩启德也对此类临床仅对几十个患者观察1年的药物表示担忧，并对价格昂贵的药物是否值得推广提出质疑，认为FDA批准此药物上市背后的含义值得我们探讨。
我国的CAR-T方面的研究热度也很高。据美国临床试验网站搜索结果，截至目前，中国登记开展CAR-T临床研究项目有90项。这次叫停事件或许会对他们有所启发，在一片热度之后停下来冷静思考，将来何去何从。
韩启德：药物临床只围绕60余患者观察1年，如此药物能推广吗？
现今的医学真的是以人为本吗？还是以资本为导向？医学在为哪些人服务？这涉及到医学技术发展方向的问题。
医学发展的方向应该是明确的，即为患者健康服务。但目前医学技术不尽然是在为大多数人服务。很多是以资本为导向，在为少数人服务。
前段时间，美国FDA批准了诺华公司的CAR-T上市，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病，初步定价为47.5万美元。但药物临床只观察了六十几个患者，观察期为1年。如此的药物应得到推广吗？而FDA批准此药物上市背后的含义也值得我们探讨。
最近国家谈判通过了十几种靶向药物，药物价格下降了60%-70%，但是降价的代价是进入医保。医保有没有计算过，能不能承担这些费用？靶向药物的作用是肯定的，可延长生存期，患者需要它，但它并不能治愈疾病。那么靶向药物应放在基本医疗和人民健康的什么位置？
众多周知，罕见病的发病率极低，而只有5%左右的罕见病患者有药可医，但价格昂贵。那药物用还是不用？患者家庭可否承担高昂的医疗费用？因此，有人呼吁应把罕见病药物纳入医保。但我们需要思考实际问题，国家能否承担如此高昂的费用？医保又应保障谁的健康？
有人呼吁，出于对生命的保护，罕见病应得到救治，因此国家应该承担医疗费用。但是，在自然界存在优胜劣汰，物种的生存是自然的选择，作为发病率小于万分之几的疾病，罕见病救治问题涉及医学伦理的思考，当然也涉及医学人文的思考。
我国的医学指南体现了科学与以人为本的思想，科学技术应求真，而以人为本的求善思想则应结合中国国情。处于目前的经济社会发展阶段并结合我国传统文化，医疗服务也应有中国特色。社会主义的本质是为大多数人民群众服务，我们应当以人民群众为导向，不是以资本金融为导向。目前有很多科学的发展受到资本的驱动，这应当引起我们的重视与思考。
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#CAR-#
31
#新技术#
27
不错的文章值得学习
75
平衡
60
非常好的文章.学习了
56
不同情绝症病人.还认为他们浪费金钱.这样冷血的人出门被雷劈.上街被车撞.这才是大快人心
49
好像前一阵子还推荐
50
等小编及冷血院士全家得癌症后.他们就不这样说话了
28
太冷静
20
韩院士总有各种冷思考
22