J Patient Rep Outcomes：使用国家癌症研究所患者报告结果版本的不良事件通用术语标准来评估肺动脉高压的治疗耐受性

研究背景：

在癌症治疗中，了解患者对药物耐受性的看法，除了药物的有效性之外，提供了患者经验的完整画面，并支持更明智的治疗决策。美国国家癌症研究所患者自报结果版的常见不良事件共同术语（PRO-CTCAE）项目库旨在测量与癌症治疗相关的患者报告的不良事件（AEs）的频率、严重程度和干扰程度。本质性访谈研究评估了从PRO-CTCAE项目库中选择的项目对评估赛勒西帕格（一种用于治疗肺动脉高压（PAH）的靶向前列腺素环路的药物）的耐受性的适用性。

方法：

在两轮10次的定性网络辅助电话访谈中，按照半结构指南，与有最近服用口服司来帕格治疗PAH经验的个体进行了沟通。每次访谈包括概念引导，以获取参与者对症状性AEs（类型、频率、严重程度和干扰）的看法，以及对PRO-CTCAE项目的认知反馈，涉及口服司来帕格最常报告的AEs。

结果：

与20名PAH患者进行了访谈（年龄平均[范围] 50 [24-68]岁；75%女性；85%属于WHO功能分级II-III），包括不同种族/族裔、教育水平和就业状态的患者。其中15名患者目前正在接受司来帕格治疗，另有5名患者在停药前已服用司来帕格 ≥ 6个月。最常报告的AEs包括头痛、颚痛和恶心（分别有15、12和10名参与者报告）。有5名参与者认为腹泻和头痛是最让人困扰的AEs。一些AEs是暂时性的（如颚痛），而另一些是持久性的（如肌肉疼痛）。根据第一轮访谈的结果，在第二轮测试中添加了一个潮红项目，并将PRO-CTCAE一般性疼痛项目修改为专门针对颚痛。访谈结果确定了在PAH临床试验中评估的相关AEs，包括恶心、呕吐、腹泻、潮红、颚痛、头痛、肌肉疼痛和关节疼痛。

结论：

在本研究中选择的PRO-CTCAE项目和患者认为相关的其他症状性AEs，有望在未来的司来帕格研究以及可能是其他PAH治疗研究中被纳入评估，以捕捉患者在耐受性方面的观点。这一发现为更好地理解PAH患者对治疗的反应，以及指导未来治疗策略提供了重要的依据。

原始出处：

Davis S, Edwards T, Norcross L, Fehnel S, Beaudet A, Eckart M, Fastenau J. Use of the National Cancer Institute Patient-Reported Outcomes version of the Common Terminology Criteria for Adverse Events to assess treatment tolerability in pulmonary arterial hypertension: qualitative patient research findings in current and former users of oral selexipag. J Patient Rep Outcomes. 2023 Dec 18;7(1):134. doi: 10.1186/s41687-023-00673-w. PMID: 38108945.