JAMA：5年以上随访一水肌酸对帕金森病患者临床进展的影响

重要性: 尽管其全球患病率和医疗责任在增加,但还是没有治疗手段可以减缓或阻止帕金森病的进展。国家神经疾病和中风研究所帕金森病项目试验的建立促进发现潜在的治疗方法。
目的:确定临床上长期减少的帕金森病参与者一水肌酸比安慰剂治疗更有效。

设计,设置,和病人:长期的,多中心,双盲,安慰剂对照,平行组的,1:1随机效果试验的I期临床研究。参与者从美国和加拿大的45处调查网点招募进来,包括1741名男性和女性早期诊断(5年内)有帕金森病,并接受治疗(接受多巴胺能治疗)。参与者从2007年3月至2010年5月进行招募,直到2013年9月结束。

干预措施:参与者随机给予安慰剂或一水肌酸(10 g/d)5年以上治疗(最长的随访时间8年)。

主要结果和措施:主要结果的测量指标从基线到5年的随访其临床差异的下降,两治疗组之间使用全局统计测试进行比较。临床状态定义为5个结果的测量:改良的评分量表,象征数字形式测试,PDQ-39总结指数,施瓦布和英格兰日常生活规模,和流动的能力。所有结果都是编码,采用全球统计检验进行分析,更高的分数表明更糟的结果。更高的总计排名(范围,5-4775)表明更糟糕的结果。

结果:试验因无用提前终止,这基于招募的参与者临时计划的结果分析。平均随访时间为4年。955名参与者,安慰剂总排名中的平均值是2360(95%置信区间,2249-2470),肌酸是2414(95%置信区间,2304-2524)。全球统计检验得到t1865.8=-0.75(双向 P=.45)。由身体系统产生的副反应和严重不良反应没有可检测的差异(P<.01 部分调整为多个比较)。

结论和相关性:患有帕金森病,采用一水肌酸治疗至少5年,与安慰剂组比较没有改善临床的效果。这些研究结果不支持帕金森病的患者使用一水肌酸治疗。

原始出处

Writing Group for the NINDS Exploratory Trials in Parkinson Disease (NET-PD) Investigators, Kieburtz K1, Tilley BC2, Elm JJ3, Babcock D4, Hauser R5, Ross GW6. Effect of creatine monohydrate on clinical progression in patients with Parkinson disease: a randomized clinical trial. JAMA. 2015 Feb 10;313(6):584-93.