Am J Hematol：输血依赖性地中海贫血幼童：早期开始去铁酮治疗是否安全有效？
2018-07-18 吴星 环球医学
输血依赖的患者中，不可避免铁超负荷。输血依赖性地中海贫血（TDT）的幼龄儿童中，当前实践为延迟开始螯合铁治疗，从而避免毒性的担忧。这在过早开始去铁胺治疗时就可观察到。然而，这样做会增加铁累积的风险，而铁累积会以后的生活中产生毒性。2018年2月，《Am J Hematol》的一项随机对照研究调查了去铁酮是否会推迟输血性铁超负荷，并保持良好的安全性特征。
输血依赖的患者中，不可避免铁超负荷。输血依赖性地中海贫血（TDT）的幼龄儿童中，当前实践为延迟开始螯合铁治疗，从而避免毒性的担忧。这在过早开始去铁胺治疗时就可观察到。然而，这样做会增加铁累积的风险，而铁累积会以后的生活中产生毒性。2018年2月，《Am J Hematol》的一项随机对照研究调查了去铁酮是否会推迟输血性铁超负荷，并保持良好的安全性特征。
目的：本研究调查了去铁酮（一种螯合剂，相比去铁胺，对铁的亲和力更低）是否会推迟输血性铁超负荷，并保持良好的安全性特征。
方法和结果：近期确诊的TDT婴儿（64人，年龄范围10～18个月（中位12），男性54.7%，接受≤6次输血，血清铁蛋白（SF）＞400～＜1000ng/mL）随机分配到以较低剂量（50mg/kg/d）早期开始去铁酮（ES-DEP）或延迟螯合（DC）的组中，并持续进行研究治疗直到SF水平实现≥1000μg/L。61名患者继续研究。研究人员也测量了转铁蛋白饱和度（TSAT）水平和不稳定血浆铁（LPI）水平。随机分组后的将近6个月时，DC组的100%受试者实现了SF＞1000mg/L和TSAT＞70%，而ES-DFP组无人实现。DS和ES组LPI水平＞0.6mM的患者比例分别为97%和40%（P＜0.001）。ES-DFP组实现SF＞1000mg/L的时间延迟了6个月（P＜0.001），而不用升阶梯DFP剂量。ES-DFP组无非预期的严重或严重不良事件。
结论：研究结果表明，没有螯合治疗的情况下，新确诊为TDT的幼龄儿童在约5～10次输血后会表现出铁超负荷，但是早期开始50mg/kg/d的DFP治疗可显着推迟其发生。
原始出处：
Elalfy MS， Adly A， Awad H， et al. Safety and efficacy of early start of iron chelation therapy with deferiprone in young children newly diagnosed with transfusion-dependent thalassemia： A randomized controlled trial. Am J Hematol. 2018 Feb；93(2)：262-268. doi： 10.1002/ajh.24966. Epub 2017 Nov 27.
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