NMPA批准中药一类新药淫羊藿素（阿可拉定）软胶囊用于肝癌治疗，华东医药获推广权

近日，北京盛诺基医药科技股份有限公司宣布，淫羊藿素（阿可拉定，Icaritin）软胶囊获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于不适合或患者拒绝接受标准治疗，且既往未接受过全身系统性治疗的、不可切除的肝细胞癌（HCC），患者外周血复合标志物满足以下检测指标的至少两项：AFP≥400 ng/mL；TNF-α<2.5 pg/mL；IFN-γ≥7.0 pg/mL。

国家药品监督管理局要求该品种上市许可持有人按所附条件和要求继续完成相关上市后研究工作。

NMPA官网截图

淫羊藿素与青蒿素类似，是从传统中药淫羊藿中提取经酶解获得单体化合物。作为我国拥有全球自主知识产权的原创小分子免疫调节剂，为全球first-in-class的一类原创新药。此次适应证的获批是基于一项与华蟾素对照比较用于不可切除的晚期肝细胞癌一线治疗的全国多中心、随机、双盲、双模拟Ⅲ期研究的期中分析阳性结果，淫羊藿素在预后更差的富集人群（患者外周血复合标志物满足以下检测指标的至少两项：AFP ≥ 400 ng/mL；TNF-α < 2.5 pg/mL；IFN-γ≥7.0 pg/mL）中较华蟾素对照组显示出持续显著生存获益和更优的安全性及生活质量。

盛诺基介绍，淫羊藿素化学全称为异戊烯类黄酮化合物（3，5，7-三羟基-2-（4-甲氧基苯基）-8-（3-甲基丁-2-烯基）-4H-苯并吡喃-4-酮），属于小分子免疫调节类抗肿瘤药物，通过直接结合MyD88/IKKα，抑制TLR-MyD88-IKK-NF-κB炎症通路，从而减少TNF-α、IL-6等炎症因子产生，下调IL6-JAK2-STAT3通路。分子通过直接结合IKKα，也抑制TNF-α对IKK-NF-κB信号通路的活化，进而抑制PD-L1表达和降低抑制型免疫细胞MDSC，活化IFN-γ阳性CD8+T细胞，发挥免疫调节及抗肿瘤作用。见：Carcinogenesis：阿可拉定通过IL-6/Stat3和极光激酶A信号通路抑制TRAMP小鼠的前列腺癌

临床III期试验结果显示，淫羊藿素软胶囊对比华蟾素一线治疗晚期肝细胞癌，可显著延长受试者总生存获益，富集人群中位总生存获益（mOS）达到13.54个月vs. 6.87个月（HR=0.43, p=0.0092）；显著改善生活质量，延长中位至恶化时间（TTD）；安全性表现良好，总体不良反应发生率与现有一线治疗方案相比具有明显优势。

该研究由中国医学科学院肿瘤医院、中国工程院孙燕院士和南京金陵医院秦叔逵教授牵头领导，由全国28家研究中心共同参与完成，凝集了众多中国专家的智慧和心血。淫羊藿素此次获批将为中国不可切除的晚期肝细胞癌治疗注入新的力量，为临床提供新的选择，为患者带来新的希望。而外周血标志物富集人群的设计，则开启了探索中国晚期肝癌患者药物精准治疗时代。详细见：CSCO 2021：秦叔逵教授报告阿可拉定一线治疗基线较重预后较差晚期肝细胞癌结果

另外，在骨髓瘤，前列腺癌等肿瘤中，阿可拉定也观察出潜在的价值，见：Oncotarget：阿可拉定可能对难治性多发性骨髓瘤有效和Carcinogenesis：新加坡科研人员揭示中药阿可拉定或可成为耐药性前列腺癌新疗法

1月15日，华东医药宣布，与盛诺基达成战略合作，华东医药获得淫羊藿素软胶囊在中国大陆市场的独家推广权。值得一提的是，淫羊藿素软胶囊是2022年首个获批上市的创新药，此次也是少见的国内药企就中药创新药达成授权合作。

根据协议，华东医药将获得“淫羊藿素软胶囊”于中国大陆27个省份的独家市场推广权。同时，在满足合作协议相关条件下，华东医药拥有盛诺基研发出淫羊藿素新剂型、新制剂或与淫羊藿素软胶囊有临床替代作用的产品的市场推广优先签约权。

对于本次合作，华东医药董事长吕梁表示，此次与盛诺基就淫羊藿素软胶囊的市场推广进行合作，共同打造优势互补、协同发展的共赢合作模式，将对双方发展带来积极影响。盛诺基董事长兼首席执行官孟坤博士表示，相信凭借华东医药在医药行业丰富的市场服务经验，淫羊藿素软胶囊会成为晚期肝细胞癌精准治疗领域的一张名片。