欧洲CHMP对SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor)持积极态度
2018-07-28 MedSci MedSci原创
Vertex制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医疗产品(CHMP)委员会对SYMKEVI®(tezacaftor / ivacaftor)采取积极意见
Vertex制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医疗产品(CHMP)委员会对SYMKEVI®(tezacaftor / ivacaftor)采取积极意见,SYMKEVI治疗12岁及以上囊性纤维化(CF)患者具有显著疗效,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中有两个拷贝的F508del突变,或F508del的一个拷贝突变和下列14种突变之一:P67L,R117C,L206W,R352Q,A455E,D579G,711+3A→G,S945L,S977F,R1070W,D1152H,2789+5G→A,3272-26A→G,和3849+10kbC→T。
囊性纤维化(CF)是一种遗传性外分泌腺疾病,主要影响胃肠道和呼吸系统,通常具有慢性梗阻性肺部病变,胰腺外分泌功能不足和汗液电解质异常升高的特征。Vertex全球医药发展医疗事务和首席医疗执行副总裁Reshma Kewalramani博士说:“我们的目标是找到治疗所有CF患者的治疗方法,CHMP的首肯是这一过程中的一项关键成就”。如果获得欧洲委员会(EC)的市场授权,tezacaftor / ivacaftor将成为第一种治疗CF患者CFTR蛋白质缺陷的药物,可以为大量CF患者提供了一种新的治疗选择。
原始出处:
http://www.firstwordpharma.com/node/1581538#axzz5MVjkDWbV
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