CJASN：研究发现一种抗癌药物可能对肾病患者有益！
2017-08-25 sunshine2015 来宝网
根据即将出版的“美国肾脏病学会杂志”（JASN）上的一项研究，称为bosutinib的癌症药物可能会抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者囊肿的生长。研究结果表明，受影响患者可能会采取新的治疗策略，但长期效益尚待确定。
【抗癌药物可能有益于患遗传性肾病的患者】根据即将出版的“美国肾脏病学会杂志”（JASN）上的一项研究，称为bosutinib的癌症药物可能会抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者囊肿的生长。研究结果表明，受影响患者可能会采取新的治疗策略，但长期效益尚待确定。
ADPKD是一种遗传性疾病，其影响高达1 000人，其特征在于肾脏和其他器官中的囊肿。随着患者的肾体积增加，囊肿生长逐渐丧失肾功能，并常发生肾功能衰竭。目前的治疗方法主要是支持性的，例如专注于高血压和其他继发性并发症。
导致ADPKD的遗传突变影响参与各种信号通路的蛋白质，通常涉及称为酪氨酸激酶的酶。因此，由捷克共和国查尔斯大学和普通大学医院的Vladimir Tesar博士领导的团队测试了一种名为bosutinib的研究药物的潜力，该药物抑制了特定的称为Src / Bcr-Abl的酪氨酸激酶。
第2期研究包括ADPKD患者随机分配为1：1：1至bosutinib200 mg /天，bosutinib 400 mg /天或安慰剂。在172名患者中，169名接受了至少一项治疗。较高剂量的bosutinib耐受性良好。
接受bosutinib 200 mg /日的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，每年的肾脏增大率降低了66％，与安慰剂组相比，所有接受bosutinib的患者总的肾脏增大率降低了82％。该研究未能证明对肾功能的治疗效果，但是在两年治疗期间，与安慰剂相比，没有证据显示与bosutinib有关的益处。
证实了通过用bosutinib治疗可以减少囊肿的生长，尽管部分剂量依赖的胃肠道副作用（主要是腹泻）可能是ADPKD患者药物进一步发展的重大缺点。“Prof泰萨尔说道
原始出处：
Julie H. Ishida， et al. Bosutinib Versus Placebo for Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Clinical Journal of the American Society of Nephrology (2017). DOI： 10.2215/CJN.01530217.
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