Aging Clin Exp Res：阿巴帕肽（Abaloparatide）序贯治疗美国高危骨折患者的成本-疗效比较

骨质疏松相关骨折对患者、医疗保健系统、政策制定者和社会构成了巨大且日益加重的负担。据估计，在50岁的人群中，四分之一的男性和二分之一的女性在其剩余的一生中会发生骨质疏松性骨折。骨折，特别是髋部或脊柱骨折，与发病率增加、死亡率过高相关，并对生活质量产生重大影响。2016年，美国医保患者中发生了210万例骨质疏松性骨折，其中脊柱占25%，髋部占17%。在欧盟27个国家以及英国和瑞士，2019年的脆弱性骨折数量估计为430万例，年龄≥50岁的人群中，约30%发生在男性中。这些骨折的总经济负担估计为570亿欧元。随着预期寿命的延长，预计未来15年骨折的数量将增加25%，而男性的骨折数量将增加更多。

人们进一步认识到，初次骨折后发生后续骨折的风险显著增加。先前至少有一次脆性骨折并诊断为骨质疏松的患者被认为具有非常高的后续骨折风险。尽管这一人群最有可能发生新的骨折，但绝大多数人并没有接受骨质疏松药物治疗。最近，一个专家工作组建议对高风险患者使用序贯治疗，从合成代谢药物开始，然后使用抗再吸收药物进行维持治疗，这与临床研究一致，表明序贯治疗比单独使用抗再吸收药物更能降低风险。然而，序贯疗法更昂贵，因此经济评估对于告知决策者该策略的潜在经济价值越来越重要。最近发表的一项对序贯疗法成本效益分析的系统综述，其数据截止到2022年6月，发现一些研究表明，在高危人群中，使用阿巴帕肽(ABL)或罗莫索单抗进行序贯治疗具有成本效益。然而，本综述中包括的所有研究都是在绝经后骨质疏松症妇女中进行的。最近另一项对男性骨质疏松症患者成本-效果研究的系统回顾发现，与女性研究相比，男性的经济评估缺乏，而且关于男性和女性之间药物成本-效果可比性的信息有限。

最近，我们研究了ABL序贯治疗加阿仑膦酸钠(ALN)治疗美国高危骨折患者的成本-效果。尽管结果与绝经后骨质疏松症妇女的观察结果非常相似，但由于几个模型参数不同，包括不同的人群、骨折风险、骨折成本和不同的模型假设，如依从性情景、后续骨折的时间依赖风险或药物价格，因此很难对男性和女性的研究进行直接比较。采用系统方法的直接比较将揭示在骨折风险极高的男性和女性中，序贯ABL/ALN的成本-效果是否相似。将性别纳入成本效益分析是必要的，以便建立严格的证据，更准确地了解顺序治疗的经济影响，特别是对医疗保健决策和两性之间的健康不平等的潜在影响。因此，本研究旨在评估和比较美国男性和女性骨折风险非常高的患者采用ABL + ALN序贯治疗与其他治疗策略的成本效益。

方法：采用基于终身马尔可夫的微观模拟模型估算医疗费用和质量调整生命年(QALYs)。比较者采用未标记特立帕肽(TPTD)/ALN序贯治疗、通用ALN单药治疗和无治疗。根据初始骨折部位(髋部、椎体或任何骨折)和治疗疗效数据(来自临床试验或最近的网络荟萃分析)进行分析。

表1 模型数据

表2  根据治疗效果方案，在近期骨折且骨密度t评分≤- 2.5的70岁男性和女性中，与替代治疗相比，序贯ABL/ALN的终生成本(美元)、QALYs、骨折和成本效益

表3  根据骨折部位和治疗效果，ABL/ALN与ALN单药治疗在美国近期骨折且BMD t评分≤- 2.5的男性和女性的成本效益

图1  使用临床试验疗效数据的男性、使用NMA疗效数据的男性、使用临床试验疗效数据的女性、使用NMA疗效数据的女性、使用NMA疗效数据的女性，与使用ALN单药治疗相比，ABL/ALN获得的每QALY成本的单向敏感性分析。

图2  70岁近期骨折且骨密度t评分≤- 2.5的患者的成本-效果可接受度曲线，其中1例使用临床试验疗效数据的男性，b例使用NMA疗效数据的男性，c例使用临床试验疗效数据的女性，d例使用NMA疗效数据的女性。

结果:从完成的所有分析来看，顺序ABL/ALN与非品牌TPTD/ALN相比，显示出更多的qaly，医疗成本更低。与ALN单药治疗相比，没有任何治疗占主导地位(较低QALYs的成本较高)。在年龄≥50岁的任何骨折类型男性、年龄≥65岁的任何骨折类型女性和年龄≥55岁的髋部或椎体骨折女性中，序贯ABL/ALN与通用ALN单药治疗相比具有良好的成本效益(美国阈值为150,000美元/QALY)。在美国骨折风险极高的男性和女性中，均观察到序贯ABL/ALN与非品牌TPTD/ALN、ALN单药治疗和不治疗的成本-效果相似，男性与女性以及髋部或椎体骨折患者的成本-效果有适度改善。

结论:ABL/ALN序贯治疗对美国高危骨折患者具有成本效益。

原始出处：

Hiligsmann M,  Silverman SL,  Singer AJ,Comparison of the cost-effectiveness of sequential treatment with abaloparatide in US men and women at very high risk of fractures.Aging Clin Exp Res 2024 Jan 30;36(1)