罕见病药物指南-MedSci.cn

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FDA指南：罕见病：药物和生物制品开发的考虑因素指南 EN

2023-12-26

本指南旨在通过讨论罕见病药物开发中常见的特定问题，帮助用于治疗罕见病的药物和生物制品的申办者开展高效和成功的药物开发项目。

FDA 指南：罕见疾病的开发药物和生物产品的考虑因素指南 EN

2023-12-21

本指南旨在通过对罕见病药物开发中常见问题的讨论，帮助治疗罕见病的药物和生物制品的申办者进行有效和成功的药物开发计划。

氯巴占治疗难治性癫痫专家共识（2022）共识 CN

2022-08-22

多数癫痫患者经规范化抗癫痫治疗后，症状可得到良好控制或缓解，但30%～40%患者经长期药物干预后，仍反复出现癫痫发作，进展为难治性癫痫。Lennox-Gastaut综合征、Dravet综合征和肌阵挛-