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Nusinersen使儿童<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌肉</font><font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>患者恢复运动功能

Nusinersen使儿童脊髓肌肉萎缩患者恢复运动功能

患有严重的脊髓萎缩(SMA)的婴儿在运动功能方面极有可能出现萎缩,根据一项新的研究证实,使用SMN2反义RNA药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)治疗后,有 47%的患者能够获得生存的可能经美国FDA批准的Nusinersen在上市后表现良好,能够用于患有渐进神经肌肉疾病的所用患者。

MedSci原创 - Nusinersen,脊髓性肌肉萎缩症,运动功能 - 2018-01-30

Genes & Dev:<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌肉</font><font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>研究取得重大突破

Genes & Dev:脊髓肌肉萎缩研究取得重大突破

日前,苏州大学神经科学研究所教授华益民与美国冷泉港实验室合作,通过对大量小鼠疾病模型的研究,发现提高外周组织运动神经元存活蛋白的表达能有效治疗脊髓肌肉萎缩脊髓肌肉萎缩为隐性常染色体遗传病,是婴幼儿死亡的第一杀手。在最新研究中,华益民和美国合作者设计了一个称作“诱饵”的正义寡核苷酸,

中国科学网 - 脊髓性肌肉萎缩症,运动神经 - 2015-02-04

英国NICE 推荐 risdiplam 治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>

英国NICE 推荐 risdiplam 治疗脊髓萎缩

NICE 已发布指南草案,推荐 risdiplam (Evrysdi) 作为管理访问协议 (MAA) 的一部分,用于治疗罕见的遗传性疾病脊髓萎缩 (SMA)。

MedSci原创 - risdiplam,Evrysdi(risdiplam) - 2021-11-25

<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>多学科管理专家共识

脊髓萎缩多学科管理专家共识

因此,脊髓萎缩的治疗往往需要多学科的评估和综合管理。尽管国际同仁已制定了至少两版SMA多学科诊治共识,但由于我国患者多、分布广、经济条件发展不平衡,对本病的诊断、治疗、处理需要一个规范化意见。

网络 - 脊髓性肌萎缩症,多学科管理 - 2019-07-11

<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>:诊疗与预防|指南荟萃

脊髓萎缩:诊疗与预防|指南荟萃

我国SMA致病变异的总体人群携带率为1.2%~2.2%,发生出生缺陷的风险大

网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-05-19

JAMA Neurol:Zolgensma治疗后5年,<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌肉</font><font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>患者仍可获得长期临床缓解

JAMA Neurol:Zolgensma治疗后5年,脊髓肌肉萎缩患者仍可获得长期临床缓解

在接受Zolgensma治疗后5年,1型SMA患者临床症状得到长期缓解,且具有良好的长期安全

MedSci原创 - 脊髓性肌肉萎缩症,SMA,Zolgensma - 2021-05-28

FDA批准口服<font color="red">性</font><font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>(SMA)药物Evrysdi

FDA批准口服脊髓萎缩(SMA)药物Evrysdi

近日,FDA批准了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi(risdiplam),使之成为首个针对两个月及两个月以上所有类型脊髓萎缩(SMA)患者的口服治疗药物。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,risdiplam,Evrysdi - 2020-08-09

2020 EAN:<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>系列研究热点(二)

2020 EAN:脊髓萎缩系列研究热点(二)

脊髓萎缩系列研究热点(二)

MedSci原创 - 2020-06-12

Lancet Neurol:奥利索西可改善<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>

Lancet Neurol:奥利索西可改善脊髓萎缩

奥利索西可与其他靶向药物联用用于脊髓萎缩患者的治疗

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,奥利索西,联合治疗 - 2017-04-30

Neurology:Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>

Neurology:Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗脊髓萎缩

研究认为Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射是无法接受腰椎注射脊髓萎缩患者的一种可行的替代途径

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,Nusinersen,颈椎穿刺鞘内注射 - 2018-07-14

NEJM:Nusinersen治疗婴儿<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>III期临床结果

NEJM:Nusinersen治疗婴儿脊髓萎缩III期临床结果

研究认为,Nusinersen治疗可改善脊髓萎缩,患儿生存期和运动功能,早期治疗有助于药物效应的最大化

MedSci原创 - Nusinersen,脊髓性肌萎缩症,运动神经元 - 2017-11-02

Evrysdi治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>(SMA),CHMP持积极意见

Evrysdi治疗脊髓萎缩(SMA),CHMP持积极意见

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,而5q SMA是该疾病的最常见形式。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,SMA,Evrysdi,Evrysdi(risdiplam) - 2021-02-27

<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>​:青少年成人临床诊疗|指南导读

脊髓萎缩​:青少年成人临床诊疗|指南导读

SMA患者及家庭需在诊断关键时间点及长期随诊治疗过程中进行心理监测和管理,常规结构化评估工具发现异常者,建议转诊精神科

网络 - 2023-04-08

PLOS Biol:维生素治疗<font color="red">肌肉</font><font color="red">萎缩</font><font color="red">症</font>

PLOS Biol:维生素治疗肌肉萎缩

2012年10月24日缅因大学科学家领导的一个研究小组证实发现促进对维生素敏感的细胞粘附活性的方式有可能抵消肌肉退化,减少肌营养不良引起的肌肉流动。相关发现公布于10月23日的PLoS Biology杂志上,该研究重要关注先天性肌营养不良,天性肌营养不良是一种致命疾病,目前仍没有治愈手段。研究人员发现,在进行肌营养不良的斑马鱼中给予共同的细胞化学物质(维生素B3)以激活细胞粘附,可以

生物谷 - 维生素,肌肉,萎缩症 - 2013-05-06

Science:口服RNA剪切药物有望治疗脊髓萎缩

  运动神经元负责将神经系统的信号传递给肌肉纤维。在脊髓萎缩(SMA)患者中,运动神经元缺乏生存所需的一种蛋白,结果神经元逐步死亡而患者肌肉日渐萎缩

生物通 - RNA剪切药物,脊髓性肌萎缩症 - 2014-08-12

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