Nusinersen使儿童脊髓性肌肉萎缩症患者恢复运动功能
患有严重的脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿在运动功能方面极有可能出现萎缩,根据一项新的研究证实,使用SMN2反义RNA药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)治疗后,有 47%的患者能够获得生存的可能性经美国FDA批准的Nusinersen在上市后表现良好,能够用于患有渐进性神经肌肉疾病的所用患者。
MedSci原创 - Nusinersen,脊髓性肌肉萎缩症,运动功能 - 2018-01-30
Genes & Dev:脊髓性肌肉萎缩症研究取得重大突破
日前,苏州大学神经科学研究所教授华益民与美国冷泉港实验室合作,通过对大量小鼠疾病模型的研究,发现提高外周组织运动神经元存活蛋白的表达能有效治疗脊髓性肌肉萎缩症。脊髓性肌肉萎缩症为隐性常染色体遗传病,是婴幼儿死亡的第一杀手。在最新研究中,华益民和美国合作者设计了一个称作“诱饵”的正义寡核苷酸,
中国科学网 - 脊髓性肌肉萎缩症,运动神经 - 2015-02-04
英国NICE 推荐 risdiplam 治疗脊髓性肌萎缩症
NICE 已发布指南草案,推荐 risdiplam (Evrysdi) 作为管理访问协议 (MAA) 的一部分,用于治疗罕见的遗传性疾病脊髓性肌萎缩症 (SMA)。
MedSci原创 - risdiplam,Evrysdi(risdiplam) - 2021-11-25
脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识
因此,脊髓性肌萎缩症的治疗往往需要多学科的评估和综合管理。尽管国际同仁已制定了至少两版SMA多学科诊治共识,但由于我国患者多、分布广、经济条件发展不平衡,对本病的诊断、治疗、处理需要一个规范化意见。
网络 - 脊髓性肌萎缩症,多学科管理 - 2019-07-11
JAMA Neurol:Zolgensma治疗后5年,脊髓性肌肉萎缩症患者仍可获得长期临床缓解
在接受Zolgensma治疗后5年,1型SMA患者临床症状得到长期缓解,且具有良好的长期安全性。
MedSci原创 - 脊髓性肌肉萎缩症,SMA,Zolgensma - 2021-05-28
FDA批准口服性脊髓性肌萎缩症(SMA)药物Evrysdi
近日,FDA批准了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi(risdiplam),使之成为首个针对两个月及两个月以上所有类型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的口服治疗药物。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,risdiplam,Evrysdi - 2020-08-09
Neurology:Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗脊髓性肌萎缩症
研究认为Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射是无法接受腰椎注射脊髓性肌萎缩症患者的一种可行的替代途径
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,Nusinersen,颈椎穿刺鞘内注射 - 2018-07-14
NEJM:Nusinersen治疗婴儿脊髓性肌萎缩症III期临床结果
研究认为,Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症,患儿生存期和运动功能,早期治疗有助于药物效应的最大化
MedSci原创 - Nusinersen,脊髓性肌萎缩症,运动神经元 - 2017-11-02
Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),CHMP持积极意见
SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,而5q SMA是该疾病的最常见形式。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,SMA,Evrysdi,Evrysdi(risdiplam) - 2021-02-27
PLOS Biol:维生素治疗肌肉萎缩症
2012年10月24日缅因大学科学家领导的一个研究小组证实发现促进对维生素敏感的细胞粘附活性的方式有可能抵消肌肉退化,减少肌营养不良症引起的肌肉流动性。相关发现公布于10月23日的PLoS Biology杂志上,该研究重要关注先天性肌营养不良症,天性肌营养不良症是一种致命疾病,目前仍没有治愈手段。研究人员发现,在进行性肌营养不良的斑马鱼中给予共同的细胞化学物质(维生素B3)以激活细胞粘附,可以
生物谷 - 维生素,肌肉,萎缩症 - 2013-05-06
Science:口服RNA剪切药物有望治疗脊髓性肌萎缩症
运动神经元负责将神经系统的信号传递给肌肉纤维。在脊髓性肌萎缩症(SMA)患者中,运动神经元缺乏生存所需的一种蛋白,结果神经元逐步死亡而患者肌肉日渐萎缩。
生物通 - RNA剪切药物,脊髓性肌萎缩症 - 2014-08-12
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