勃林格血管激酶抑制剂Ofev（nintedanib）在欧美喜获治疗系统性硬化症（SSc）的孤儿药地位
Ingelheim）在研药物Ofev（nintedanib，尼达尼布）近日在欧美监管方面同时传来喜讯，欧盟委员会（EC）和美国食品和药物管理局（FDA）均授予Ofev治疗系统性硬化症（systemic sclerosis
生物谷 - 勃林格殷格翰，Nintedanib，Ofev，系统性硬化症，血管激酶抑制剂 - 2016-09-14
结节性硬化症：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
结节性硬化症（tuberous sclerosis complex，TSC）又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、
网络 - 结节性硬化症 - 2022-08-27
Cell：重新出发，寻找直接造成疾病的基因突变
耶鲁大学科学家领导的一项国际合作解决了多发性硬化症的相关难题：到底致病基因在哪里？
生物通 - 基因突变，多发性硬化症，致病基因 - 2018-10-20
Sci Transl Med：发现一类独特的免疫细胞促进多发性硬化症产生
来自美国国家卫生研究院的研究人员发现一种独特类型的免疫细胞促进多发性硬化症(multiple sclerosis, MS)产生。
生物谷 - 免疫细胞，多发性硬化症，MS - 2012-08-07
FDA批准用于多发性硬化的外骨骼机器人
6月13日，Ekso Bionics公司宣布其外骨骼机器人设备EksoNR获得美国FDA批准，可用于有行走困难的多发性硬化（MS）患者的康复。这是FDA批准的首个用于MS患者康复的外骨骼机器人。
网络 - 多发性硬化症 - 2022-06-17
GLOBE NEWSWIRE:FDA授予masitinib（马赛替尼）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药地位
专业从事蛋白激酶抑制剂研发及销售的AB Science公司近日宣布，FDA已授予masitinib（马赛替尼）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药地位。目前，AB Science正在一项III期临床中调查masitinib治疗ALS的潜力。今年1月，一个外部数据和安全监测委员会（DSMB）根据最新安全性数据的审查结果，建议该项研究继续推进。去年火爆全球的"冰桶挑战"便是一个呼吁全社会关注ALS（
生物谷 - masitinib（马赛替尼）肌萎缩侧索硬化症 - 2015-03-23
NICE掉头支持罗氏的Ocrevus治疗多发性硬化症
罗氏公司的Ocrevus现在已经赢得了NICE的支持，成为复发缓解型成人多发性硬化症的治疗药物，最初被成本监督机构拒绝。当alemtuzumab被禁用或不适合使用时，国家医疗服务系统将为该药物提供资金支持。该公司以保密患者准入计划中商定的折扣价格提供Ocrevus (Ocrevus， ocrelizumab)。该研究所表示，临床试验结果显示，与复发缓解型MS患者的干扰素β-1a相比，它可减少复发并
MedSci原创 - Ocrevus，多发性硬化症 - 2018-06-24
源于冬虫夏草的药物芬戈莫德如何有效治疗多发性硬化症？
多发性硬化症是一种自身免疫疾病，药物芬戈莫德 (Fingolimod)往往用来治疗这种疾病，该药物是一种免疫抑制剂，这就意味着该药物能够通过抑制患者自身的免疫系统来发挥作用，芬戈莫德也是一种口服药。 多发性硬化症是什么？ 多发性硬化症是一种慢性的致残性疾病，该疾病主要会引发患者的中枢神经系统发生故障，即包括大脑和脊髓在内的机体结构都会被影响。 目前研究者并不清楚多发性硬化症的发病机制，但有研
生物谷 - 多发性硬化症 - 2016-10-25
Nat Med：新药或可治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症
在线刊登了国外研究人员的最新研究成果“The effects of dexpramipexole (KNS-760704) in individuals with amyotrophic lateral sclerosis
新药，ALS，肌萎缩性脊髓侧索硬化症 - 2012-01-06
Nature Medicine：进展型多发性硬化患者的神经干细胞移植治疗
神经干细胞移植治疗进展型多发性硬化症存在可能，研究显示：接受最高剂量hfNPCs的患者脑萎缩率较低，脑脊液抗炎和神经保护分子水平增加。
网络 - 多发性硬化 - 2023-04-17
ECTRIMS 2023：多发性硬化症严重程度的遗传风险变异与脑萎缩有关
SNP rs10191329与复发性多发性硬化症的脑萎缩有关
MedSci原创 - 多发性硬化症，脑萎缩，遗传风险变异 - 2023-10-20
瑞舒伐他汀可减轻系统性硬化症内皮功能障碍
柏林(EGMN)——在欧洲风湿病学大会(ECR)年会上，匈牙利德布勒森大学的Gabriella Szucs博士报告了首个瑞舒伐他汀治疗系统性硬化症(SS)的研究结果：6个月的瑞舒伐他汀(可定)治疗可显著减轻SS患者内皮功能障碍并降低C-反应蛋白(CRP)水平。 目前对病情持续进展的SS患者病尚无基础用药或缓解病情的治疗药物。内皮功能障碍是SS发病机制的第一步，如果能够改善内皮功能则有可能减缓疾病进
网络 - 瑞舒伐他汀，系统性硬化症，内皮 - 2012-06-17
NEJM：新药物BG-12有助防止多发性硬化症复发
一项最新研究证实每天两次使用新药物BG-12，多发性硬化症患者疾病年复发率减少近一半。俄亥俄州克利夫兰诊所Robert Fox博士说：我们发现每天两次服用该新药物，疾病年复发率减少44％，每日服用三次该新药物的话，疾病复发率减少51％。Fox补充说，药物的耐受性良好，在临床试验中证明是相当安全的。。 研究结果发表在9月20日的New England Journal of Medicine上。多发
生物谷 - BG-12，多发性硬化症，复发率 - 2012-09-27
The Lancet：达珠单抗HYP能有效治疗复发-缓解型多发性硬化
达珠单抗HYP治疗复发-缓解型多发性硬化患者的疗效 达珠单抗是一种人源性的单克隆抗体，其主要通过阻滞白细胞介素-2受体α亚单位（CD25）来介导白细胞介素-2信号传导过程。来自德国St Josef医院的Ralf Gold等为了评估对于复发-缓解型多发性硬化患者而言，达珠单抗HYP作为单药治疗（疗程1年）的有效性而设计了相关的研究，他们的研究结果发表在The Lancet 4月最新的在线期刊上。本
dxy - 达珠单抗，HYP，复发-缓解型，多发性硬化 - 2013-04-17
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