ProQR宣布寡核苷酸药物QR-421a进入临床试验阶段以治疗Usher综合征
ProQR是一家致力于通过的变革性RNA药物治疗遗传性罕见疾病的生物技术公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其寡核苷酸药物QR-421a的研究性新药申请（IND）。
MedSci原创 - QR-421a，寡核苷酸药物，Usher综合征 - 2018-12-06
JBC：抑制核苷酸合成会促进衰老
细胞衰老是细胞响应包括端粒缩短，DNA损伤或致癌信号传导在内的应激，而永久退出细胞周期的机制。衰老细胞有助于年龄相关的退化和增生性病变，包括癌症。
MedSci原创 - 衰老 - 2019-08-03
eClinicalMed：RNA寡核苷酸STNM01二线治疗化疗难治性胰腺癌的疗效
局部注射STNM01作为联合二线治疗在不能切除的胰腺导管腺癌患者中的耐受性良好
MedSci原创 - 胰腺导管腺癌(PDAC)，STNM01 - 2022-11-18
J Autoimmunity：用靶向淋巴细胞胞质蛋白2的反义寡核苷酸调节T细胞活化
该研究的数据提供了如何开发干扰不可成药靶标的免疫调节性反义寡核苷酸(ASO)的示例，并提出此类药物方式可用于治疗自身免疫性疾病。
MedSci原创 - 肥大细胞，反义核苷酸，淋巴细胞胞质蛋白2，T细胞活化 - 2022-08-15
Brit J Cancer：使用剪接寡核苷酸靶向ERG致瘤基因来治疗前列腺癌的研究
ERG致瘤基因是ETS转录因子家族的一个成员，是前列腺癌的遗传驱使因子。在50%的案例中通过与雄激素响应的TMPRSS2启动子融合被激活。因此，在开发靶向ERG的药物上研究较热。最近，有研究人员通过反
MedSci原创 - 治疗，前列腺癌，寡核苷酸 - 2020-07-21
NAT MED：反义寡核苷酸疗法改善遗传性视网膜疾病患者视力：病例报告
一名属于较大队列的患者接受了单次玻璃体内注射sepofarsen的治疗，而后进行了15个月的研究。
MedSci原创 - 家族遗传性视网膜疾病，Leber先天性黑矇 - 2021-04-15
NEJM：反义寡核苷酸Tofersen治疗SOD1突变相关肌萎缩性侧索硬化症
对于SOD1突变的肌萎缩性侧索硬化症患者，接受Tofersen治疗可降低脑脊液中SOD1和血浆中神经丝轻链的浓度，但没有改善临床终点
MedSci原创 - ALS，SOD1，tofersen - 2022-10-09
GSK反义寡核苷酸疗法乙肝IIa期研究取得积极结果
8月28日，GSK在2020年线上国际肝病年会（Digital ILC 2020）上宣布反义寡核苷酸药物GSK’836 (GSK3228836)在一项针对慢性乙肝患者的IIa期研究取得积极结果
医药魔方 - 乙肝，GSK，功能性治愈 - 2020-09-03
NEJM：反义寡核苷酸AKCEA-APO(a)-LRx可降低心血管疾病患者脂蛋白A水平
APO(a)-LRx 可降低已确诊心血管疾病患者的脂蛋白（a）水平
MedSci原创 - 脂蛋白a，心血管疾病，AKCEA-APO(a)-LRx - 2020-01-02
实验性反义寡核苷酸GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验即将开始
生物制药公司GeneTx今日宣布，将开始进行GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验，GTX-102是一种实验性反义寡核苷酸药物，正在评估其对Angelman综合征（AS）的安全性和耐受性。
MedSci原创 - GTX-102，反义寡核苷酸，Angelman综合征，天使人综合征 - 2020-02-15
DIABETOLOGIA：新型寡核苷酸药物VE-cadherin可治疗糖尿病眼并发症的视网膜病变
我们开发了一种新型寡核苷酸药物CD5-2，它能特异性地增加内皮细胞屏障完整性关键连接蛋白的表达，即血管内皮特异性cadherin (VE-cadherin)。
网络 - 糖尿病，肥胖，视网膜病变 - 2019-05-06
日本药品和医疗器械管理局《寡核苷酸治疗产品非临床安全性评价指导原则》指南介绍
随着首款寡核苷酸药物Fomivirsen在20世纪90年代末获批上市，该领域发展迅速，目前已有上百个临床试验正在世界范围内开展。对于寡核苷酸类药物，不同的药品监管机构虽然发布了一些指导原则和考虑要点文
中国临床药理学杂志 - 寡核苷酸 - 2022-11-27
Nature Methods：精确检测单细胞中单核苷酸突变
公司是一家最近成立的基因组研究和服务公司，其研究人员3月20日在Nature Methods上发表最新论文，指出该公司的新系统：用于单细胞测序的AccuSomatic Amplification，能精确检测单个体细胞中的单核苷酸变异
生物通 - 单核苷酸变异 - 2017-03-24
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