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<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>新药Viltolarsen下月申请，有望获批

杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良，Viltolarsen - 2019-08-06

Ann Neurol：电阻抗肌动描记法用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>评价

Ann Neurol：电阻抗肌动描记法用于杜氏肌营养不良症评价

电阻抗肌动描记法是有效的杜氏肌营养不良症检测和糖皮质激素治疗效果评价的方法

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，激素，电阻抗肌动描记法 - 2017-06-24

杨辉等多团队合作发现治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌肉</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的潜在新方法

杨辉等多团队合作发现治疗杜氏肌肉营养不良症的潜在新方法

该研究证明了抗肌萎缩蛋白的表达可以通过局部或全身给药在多个肌肉组织中恢复，这表明该系统有潜力治疗由PTCs引起的单基因疾病。

iNature - 杜氏肌肉营养不良症 - 2022-12-15

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>药物Translarna获NICE支持批准

PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna在英国监管方面获得好消息，英国医疗成本控制与管理机构NICE批准该药物用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。杜氏肌营养不良症属于一种遗传性疾病，主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白（dystrophin）合成障碍，继而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走

生物谷 - 肌营养不良药物 - 2016-07-27

NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>

NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症

Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良（DMD）这些疾病模型小鼠的研究当中，三组研究人

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，基因编辑 - 2016-04-30

FDA终于批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>新药eteplirsen

FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen

导语：杜氏肌营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，在20~30岁左右丢掉性命。杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的

医药魔方数据 文章链接：中国制药网 - 杜氏肌营养不良，遗传病，新药 - 2016-09-21

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">营养</font>肌<font color="red">不良</font><font color="red">症</font>药物被拒

PTC杜氏营养肌不良症药物被拒

今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理。

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02

Nat Commun：基因编辑治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>，克服关键难题

Nat Commun：基因编辑治疗杜氏肌营养不良，克服关键难题

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因发生突变，肌肉细胞变得脆弱，肌肉被

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，基因编辑 - 2017-03-19

新锐公司获 500 万美元融资 专注<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>

新锐公司获 500 万美元融资 专注杜氏肌营养不良

近日，一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究，专注于开发基因编辑技术（诸如 CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起

药明康德 - 融资，基因编辑，神经肌肉疾病 - 2017-03-12

Ann Neurol：超声定量检测用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>患儿的诊断

Ann Neurol：超声定量检测用于杜氏肌营养不良患儿的诊断

超声显像的灰度级(GSL)以及回波信号测量的定量背散射分析(QBA)均表现出检测杜氏肌营养不良肌肉功能异常的敏感性，未来研究将针对超声检查用于治疗效果的评价开展

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，超声，激素 - 2017-06-25

Capricor准备将<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font> (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor准备将杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床

Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，CAP-1002 - 2021-09-25

GSK治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font>药物drisapersen三期研究失败

GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败

制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。

生物谷 - 杜氏肌营养不良，GSK - 2013-10-11

FDA批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font>肌<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）

美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，

生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26

AAN 2014：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良安全有效

在某些杜氏肌营养不良症（DMD）患者中，Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用，并且是首个能在这一时间段内稳定膈肌功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据：在这项小规模研究中，eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或

爱唯医学网 - AAN，Eteplirsen，杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13

治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状

杜兴氏肌肉萎缩症（Duchene muscular dystrophy，简称“DMD”）是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。抗肌萎缩蛋白水平不足使一氧化氮的功能受到抑制，而一氧化氮是人在运动时血液正常流入肌肉所必需的一种化学物质。全球每 3600 名男童中就有 1 人患这种疾病，而女童则极少受其影响。

药明康德 - 肌肉萎缩症 - 2014-11-30

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