杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。

Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。

Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligonucleotide, ASO）。这个每周一次静脉注射用药，通过防止外显子53被转化成蛋白质，来治疗DMD。

目前唯一一个非激素用药治疗DMD的新药，Sarepta公司治疗外显子51跳跃的etepliren也是一个反义核寡苷酸用药，适用于外显子51跳跃的DMD患者，目前约占DMD患者总数的13%。

在一个多中心的临床二期的试验中，16名4-10岁的DMD患者参加了这个研究。这个研究每周用药，治疗周期为 24周的输液治疗。

研究的主要目的是评估高剂量和低剂量NS-065/NCNP-01的安全性,作为静脉输注在外显子53跳跃的肌肉营养不良症(DMD)患者中可修正外显子跳跃

（Viltolarsen是AGO，二期试验证实对外显子53跳跃有改善）

其他的研究目标包括：持续性、肌肉功能和力量、药代动力学和药效学。

去年10月在世界肌肉病学大会上公布的结果显示，与自然病史控制组的孩子相比，接受治疗的孩子在10米行走，6分钟行走，从坐姿起来等的一系列指标上有改善。

此外，试验中没有出现因为剂量增加而出现的不良反应。说明，这个新药的安全性比较好。

二期临床试验的结果公布后，公司本来计划在2019年提出申请，但是，计划遭到推迟。

6月29日，在奥兰多举行的PPMD年会上，日本新药的研发主管表示，将进入下一个开发阶段，临床三期研究。

这个三期研究将招募更多的患者，而且，时间可能比较长。

三期临床试验将在今年下半年开始。

与此同时，日本新药还有治疗其他外显子跳跃的AGO，在临床试验前阶段。

（治疗其他外显子跳跃的新药正在临床前阶段）

与此同时，公司正在积极准备，计划在下个月，9月完成美国食品药品监管局FDA和日本厚生省提出上市申请。

Viltolarsen已被FDA授予罕见病儿科疾病资格，孤儿药物资格, 快速通道指定,以及加速审批流程。

如果一切顺利，下一个治疗DMD的非激素用药可能最快在明年就可能上市销售。

日本新药是一家老铺，成立于1919年。目前主要是开发罕见病，泌尿，血液和妇科新药。

参考文献：

Watanabe N, Nagata T, Satou Y, Masuda S, Saito T, Kitagawa H, Komaki H, Takagaki K, Takeda S. NS-065/NCNP-01: An Antisense Oligonucleotide for Potential Treatment of Exon 53 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy. Mol Ther Nucleic Acids. 2018 Dec 7;13:442-449.