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FDA批准Shire<font color="red">血友病</font><font color="red">药物</font>新增加适应症

FDA批准Shire血友病药物新增加适应症

12月27日，Shire公告称FDA批准了公司半衰期延长的重组人凝血因子VIII（rFVIII）药物ADYNOVATE（聚乙二醇化重组抗血友病因子），扩大适应症用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗，同时批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。Adynovate是基于Shire已收购资产百特公司已上市产品ADVATE（重组抗血友病因子）开发得到，Adynovate是ADVATE的长效版

新浪医药 - FDA，血友病 - 2016-12-30

<font color="red">血友病</font>|专区分享

血友病|专区分享

4月17日是血友病日，今日别分享有关血友病的最新解读号研究进展点击立即查看

网络 - 2024-04-17

A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>，Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道资格”

A型血友病，Efanesoctocog alfa被FDA授予“快速通道资格”

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa治疗A型血友病的“快速通道资格”（FTD）。

MedSci原创 - A型血友病，Efanesoctocog alfa - 2021-02-21

世界<font color="red">血友病</font>日 关注<font color="red">血友病</font>患者儿童期规范治疗

世界血友病日 关注血友病患者儿童期规范治疗

健康指南 在日前北京血友之家罕见病关爱中心举办“相互支撑 共建家园”的世界血友病日公益纪念活动上,专家指出血友病的治疗关键是早期持续性规范治疗同时呼吁自我治疗、按需治疗。血友病作为一种遗传性疾病，由于先天缺乏凝血因子，仅靠自身机能出血难以控制，严重情形下甚至有性命之忧。

科技日报 - 血友病，儿童期，规范化治疗 - 2015-04-17

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A<font color="red">型</font>和B<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。

MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07

Octapharma在2018年世界<font color="red">血友病</font>联盟会议上展示Nuwiq对A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>患者的益处

Octapharma在2018年世界血友病联盟会议上展示Nuwiq对A型血友病患者的益处

Octapharma近日宣布，最近在英国格拉斯哥举行的世界血友病联盟（WFH）大会上介绍了有关Nuwiq对A型血友病患者益处的最新数据

MedSci原创 - 血友病，Octapharma，Nuwiq - 2018-05-29

中国首个<font color="red">血友病</font>援助平台“<font color="red">血友</font>援助之家”成立

中国首个血友病援助平台“血友援助之家”成立

与会嘉宾为“血友援助之家”揭牌 摄影 李星杰   3月19日下午，我国首个由媒体和公益组织共同发起的血友病援助平台——“血友援助之家”在北京成立并揭牌。活动发起方代表中国科学报社党委书记、医学科学报社社长刘峰松，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛，中国医学科学院北京协和医院护理专家李魁星，中国医学科学院血液病医院血液内科专家薛峰，上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科专家戴菁

科学网 - 血友病，血友援助之家，医学科学报，关涛 - 2016-03-21

FDA更新A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突

MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02

我国拟建<font color="red">血友病</font>国家诊疗体系

我国拟建血友病国家诊疗体系

       今年4月17日是第24个世界血友病日，主题为“共同努力，缩小差距”，卫生部在京召开2012年血友病管理工作研讨会。会上，卫生部医政司副司长郭燕红表示，根据血友病的特点和我国血友病诊治工作现状，将考虑建立血友病国家和省级诊疗体系。    　　据估算我国有10万名血友病患者，其中需

健康报 - 血友病，国家诊疗，医保，保障 - 2012-04-20

基因疗法有望攻克B<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>，年出血率降低98%

基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%

累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。这些数据在世界血友病联合会（WFH）世界大会上公布。

药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23

Blood：B型血友病治疗药物rIX-FP三期临床试验成功

 B型血友病，尤其是中到严重的类型（低于5%因子FⅨ活性），会导致自发性出血，从而导致严重的关节炎，颅内、颈部咽喉或者胃肠道区域出血很可能危及生命。

MedSci原创 - 血友病 - 2016-04-10

有关KO血友病的药物问世：基因治疗药物Valrox有望上市

甲型血友病，也称凝血因子八（FVIII）缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病，目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心（CDC）的报道，在美国，每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病，血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据，估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血，该人群约占甲型血友病患者总数

MedSci - 血友病，药物，基因治疗 - 2020-02-29

NEJM：严重血友病的基因疗法

最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。

生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24

2011 中国儿童血友病诊疗建议

儿童血友病诊疗建议[J].中华儿科杂志,2011,49(3):193-195. - 2011-03-01

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