【盘点】NEJM 10月第四期原始研究汇总
【1】VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor三联疗法用于携带1或2个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者DOI: 10.1056/NEJMoa1807119近日，来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白（CFTR）校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），用于
MedSci原创 - 2018-10-26
【盘点】NEJM 11月原始研究第四期汇总
【1】Tezacaftor联合Ivacaftor治疗≥12岁囊性纤维化且CFTR Phe508del突变纯合子的患者是安全有效的DOI：10.1056/NEJMoa1709846http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1709846在三个阶段、随机、双盲、多中心、安慰剂对照、平行组试验中，研究者评估了tezacaftor和ivacaftor联合治疗12
MedSci原创 - 2017-11-24
Vertex公司的SYMDEKO获澳大利亚批准，用于治疗12岁以上CFTR基因突变的囊性纤维化患者
波士顿Vertex制药股份有限公司今天宣布，澳大利亚治疗产品管理局（TGA）已批准将SYMDEKO（tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）上市，用于F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子
MedSci原创 - 囊性纤维化，囊性纤维化跨膜传导调节因子，CFTR - 2019-03-12
Vertex在III期临床试验中测试CF三联疗法
在两项III期研究中，Vertex Pharmaceuticals将开始测试VX-445，tezacaftor和ivacaftor的组合作为囊性纤维化（CF）患者的潜在治疗方案。
MedSci原创 - CF三联疗法 - 2018-04-28
Vertex的VX-445三联组合方案治疗囊性纤维化的III期研究达到主要终点
Vertex制药公司在本周三（2019年3月6日）宣布，研究性新药VX-445与ivacaftor和tezacaftor结合的三联方案治疗囊性纤维化（CF）患者的两项III期研究均符合其主要终点。
网络 - 囊性纤维化，VX-445，Vertex - 2019-03-07
Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点
Vertex制药近日宣布，两项III期研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）三联组合方案治疗囊性纤维化患者的有效性和安全性，结果显示，三联疗法达到了肺部显著改善的主要终点
MedSci原创 - 囊肿性纤维化，Vertex制药，VX-659 - 2018-11-28
FDA批准Trikafta用于治疗CFTR基因突变的囊性纤维化患者
美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex的Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）用于治疗囊性纤维化（CF）。
MedSci原创 - FDA，Trikafta，CFTR基因突变，囊性纤维化 - 2019-10-22
年终盘点：2018年NEJM杂志重磅级突破性研究成果
2018年NEJM杂志发表了很多非常有意义的重磅级研究成果，比如,免疫治疗为三阴性乳腺癌带来新希望,DNA测序可预测一线结核药物的敏感性 …… 今年NEJM上还有哪些亮点研究呢？跟小M一起来看吧！ 【1】神药折戟！阿司匹林在糖尿病患者的一级预防中无用阿司匹林在冠心病二级预防中的作用毋容置疑。糖尿病与心血管风险增加有关，但是阿司匹林在糖尿病但无冠心病的患者中使用是否可获益目前还尚不清楚
MedSci原创 - NEJM，年终盘点 - 2018-12-19
欧洲药品管理局的6月会议要点：建议批准八种药物
在欧洲药品管理局（EMA）人用药物委员会（CHMP）的6月会议上，一共推荐了8种药物。
MedSci原创 - 骨质疏松症，imlifidase，欧洲药品管理局的人类药物委员会，Remdesivir，Kaftrio - 2020-06-26
全球最具价值潜在性TOP5重症候选药
Evaluate Pharma的一份最新报告预测并评估了至2024年将成为全球最具市场价值的十大潜在重磅疾病晚期治疗药物。以下将为大家盘点全球最具价值潜在性TOP5重磅晚期畅销药。
生物探索 - 价值，重症，药品 - 2019-06-21
2017最有可能出彩的临床试验们
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这些新药的上市，离不开临床试验中令人振奋的结果。是这些临床试验决定了研发人员多年的
药明康德 - 临床试验，出彩 - 2017-01-24
那些针对罕见病的重磅药
Acalabrutinib是 BTK 的一种选择性不可逆抑制剂（acalabrutinib 与靶标上的 Cys481共价结合），用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病 (TTR-FAP)。
网络 - 孤儿药，罕见病 - 2023-03-16
【盘点】NEJM 19年11月第一期原始研究汇总
1、NEJM：橄榄球运动员的神经退行性疾病死亡风险增加DOI: 10.1056/NEJMoa1908483统计证实，强对抗运动员罹患神经退行性疾病风险增加。近日研究人员就前职业橄榄球运动员神经退行性疾病的发病特点进行了考察。研究人员比较7676名前职业橄榄球运动员与23028名匹配普通对照者的神经退行性疾病死亡率。18岁年间，1180名前运动员（15.4%）和3807名对照组（16.5%）死亡
网络 - 2019-11-21
中国研究入选《新英格兰医学杂志》评选的2018重要NEJM论文
医学不断向前发展，2018年也不例外。《新英格兰医学杂志》发表的许多文章改变了我们的观点，其中一些文章的坚实证据甚至改变了我们的做法。如果要永远站立在医学最前沿，您有必要了解这些“颠覆性”文章。以下是2018年的一些颠覆性文章。在我们的职业生涯中，过去的很长一段时间我们都在告诉发生过心肌梗死或卒中等主要心血管事件的患者，每日服用约82 mg阿司匹林有助于预防心梗或卒中复发。而且因为我们觉得这一干预
MedSci原创 - 新英格兰医学杂志 - 2019-01-11
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