2022年Q2：失败临床研究TOP25
基于医药魔方网站行业快讯板块、NextPharma数据库以及公开信息，2022年4-6月的《临床研究月报》共筛选出25项值得关注的未达主要终点的临床研究，供大家参考。
医药魔方Pro - 临床研究 - 2022-07-03
NEJM：苯丁酸钠-牛磺二醇治疗肌萎缩性侧索硬化症的疗效分析
根据ALSFRS-R评分，采用苯丁酸钠-牛磺二醇治疗的ALS患者功能下降较安慰剂慢。两组的次要结局无明显差异。有必要进行更大范围和更大规模的试验，以评估苯丁酸钠-牛磺二醇对ALS患者的疗效和安全性。
MedSci原创 - 肌萎缩性侧索硬化症，苯丁酸钠，牛磺二醇 - 2020-09-03
Neurology：妊娠高血压疾病与认知障碍
妊娠15年后，HDP病史与较差的工作记忆和言语学习独立相关。该关联主要由GH女性所介导。临床医生和经历过HDP的妇女应意识到这种风险。
MedSci原创 - 认知障碍，妊娠高血压疾病 - 2020-12-31
房颤抗凝后为何还会发生中风？日本研究
近日，Heart杂志发表的纳入11848例房颤患者的日本研究显示，房颤患者即使抗凝治疗有效，缺血性卒中和全身性栓塞的风险仍较高。
中国循环杂志 - 缺血性卒中，房颤，全身性栓塞 - 2020-08-20
Cell Death Diff：HSPA12A可作为LPS诱导性肝损伤的治疗靶点
肝功能异常通常与败血症患者较低的生存率密切相关。用Caspase-4/5/11检测的胞质脂多糖(LPS)的焦亡激活是脓毒症发展的主要驱动因素。既往研究表明LPS能够被AOAH（酰基羧酸水解酶）灭活，并
MedSci原创 - 肝损伤，HSPA12A，胞质脂多糖 - 2020-05-06
NEJM：异位肾-病例报道
先天性后外侧膈肌缺损可导致Bochdalek疝。偶然发现最为常见，疝气通常很小，仅含有脂肪。该患者Bochdalek疝中含有肾脏较少见。
MedSci原创 - 异位肾，Bochdalek疝 - 2020-07-30
J Thromb Haemost：视网膜血管闭塞成人遗传性或获得性血栓形成倾向
与健康受试者相比，视网膜血管闭塞患者的遗传性或获得性血栓形成倾向患病率相似。这些结果并不支持对RAO或RVO患者进行常规的血栓形成倾向的筛查。
MedSci原创 - 视网膜血管闭塞，遗传性或获得性血栓形成倾向 - 2020-08-18
NEJM：青少年黄斑变性-病例报道
ABCA4转运蛋白的功能障碍导致有毒的类视黄醇积聚，从而使视网膜色素上皮和感光细胞变性。视力丧失通常在儿童时期出现并发展。通过ABCA4测序确诊。
MedSci原创 - 青少年，黄斑变性 - 2020-06-11
NEJM：成年后未修复的法洛四联症-病例报道
杂音是由于右心室流出道阻塞产生。下蹲会增加全身血管阻力，导致在室间隔缺损处分流逆转，从而减轻症状。该患者接受了外科手术修复，包括肺动脉瓣切开术、隔膜缺损的闭合、切除右心室流出道肌肉束以及扩大漏斗和肺动
MedSci原创 - 病例，法洛四联症，未修复 - 2020-06-18
NEJM：腭溃疡-病例报道
活检标本的组织病理学分析发现淋巴样增生，CD3、CD56和颗粒酶B染色阳性，并且在原位杂交中检测到爱泼斯坦-巴尔病毒，诊断为鼻型结外自然杀伤性T细胞淋巴瘤。
MedSci原创 - 淋巴瘤，腭溃疡 - 2020-07-30
NEJM：肾脏中的斑马体-病例报道
法布里氏病是由X连锁造成的溶酶体贮积病，由突变引起，导致α-半乳糖苷酶A的活性较低或消失。这种缺陷导致球果糖基神经酰胺在细胞中积聚，从而形成了特征性的斑马体。
MedSci原创 - 肾脏，斑马体 - 2020-07-02
Int J Cardiol：肾功能不全患者被忽视！中国急性冠脉综合征临床路径项目新分析
在中国急性冠脉综合征患者中，肾功能不全的患者较少接受指南推荐的治疗策略，其临床预后也较差。
中国循环杂志 - 急性冠脉综合征，肾功能不全，冠脉综合征 - 2020-08-20
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