JCB：CRISPR-Cas9系统在活细胞中的工作机制取得重大突破
在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员揭示出CRISPR-Cas9系统在活细胞中的内部工作机制的重要新细节。这一发现可能对人们利用这种强大的基因编辑工具开发治疗方法产生影响。相关研究结果发表在2016年8月29日那期Journal of Cell Biology期刊上，论文标题为“CRISPR-Cas9 nuclear dynamics and target recognition
生物谷 - CRISPR-Cas9 - 2016-09-04
NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中，NTLA-2001仅与轻度不良事件相关，并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR-Cas9，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05
史上首次利用CRISPR-Cas9让人细胞变身为记忆存储系统
相关研究结果于2016年8月18日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Continuous genetic recording with self-targeting CRISPR-Cas in
生物谷 - CRISPR-Cas9 - 2016-08-20
Nat Methods：科学家首次证实CRISPR-Cas9对人类细胞靶向效应的准确性
近日，一篇发表在国际杂志Nature Methods上的研究论文中，来自首尔大学的研究人员通过研究证实了CRISPR-Cas9的确对人类细胞具有准确的靶向效应。近些年来CRISPR-Cas9系统成为了一大热门研究，很多科学家利用CRISPR-Cas9作为一种工具来开发抗癌细胞疗法或者去修饰导致干细胞和体细胞发生遗传的遗传缺陷。然而并没有可靠敏感的方法来测定全基因组中CRISPR-Cas9的准确性，
生物谷 - CRISPR-Cas9，靶向效应 - 2015-02-12
我国科学家利用CRISPR-Cas9技术在CAR-T细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的细胞外部分主要是识别特定抗原的单克隆抗体可变区（scFV），负责识别特异性抗原。跨膜区确保CAR可以在细
中科院动物研究所 - 基因编辑 - 2016-12-10
JACS：中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术，在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。CRISPR-Cas9技术使用向导RNA（sgRNA）识别靶标基因
生物世界 - CRISPR-Cas9 - 2022-12-30
Nat Commun：研究发现CRISPR-Cas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显的脱靶效应
CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而，CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的基因组目标区域存在大片段结构变异。
中国生物技术网 - CRISPR，灵长类，脱靶效应 - 2019-12-13
NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08
Nat Commun：利用非同源性DNA片段将CRISPR-Cas9编辑效率提高高达5倍
CRISPR-Cas9是一种用于在人细胞系中进行基因敲除来发现它们的基因所发挥何种功能的流行技术，但是让基因失去功能的效率存在非常大的差异。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员在大多数类型的人细胞中，发现一种方法让CRISPR-Cas9切割靶基因和让它们失去功能的效率提高高达5倍，从而能够更加容易构建和研究基因敲除细胞系以及潜在地作为一种人类疗法让一个发
生物谷 - 非同源性DNA - 2016-08-20
NEJM：CRISPR-Cas9编辑HBG1和HBG2启动子治疗镰状细胞性贫血
该研究表明，CRISPR-Cas9破坏HBG1和HBG2基因启动子是诱导胎儿血红蛋白的有效策略。
MedSci原创 - 基因编辑，镰状细胞性贫血，CRISPR基因编辑 - 2023-09-06
CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展
12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。
医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07
【盘点】CRISPR/Cas9应用近期重大进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进行切割，其中这种靶位点是这样确定的
生物谷 - 基因治疗，CRISPR/Cas9，进展 - 2016-05-24
Science：基因组水平CRISPR-Cas9基因敲除文库构建成功，可定向敲除18000余个基因
张峰教授自从今年3月份在Science发表文章应用CRISPR/Cas实现基因编辑以来，在一年内基因编辑技术取得重大突破。接下来一步法实现小鼠多基因突变方法发表在今年5月份Cell上。接着夏天张峰教授又实现消除CRISPR-Cas的脱靶效应，实现完美基因编辑的新方法，发表在Nature Biotech上。马上进一步改进双切口技术改进CRISPR-Cas编辑效率，文章又发表在9月份Cell上，而12
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas9 - 2013-12-29
Nat Biotechnol：CRISPR/Cas9存在严重脱靶效应
哈佛大学David R Liu实验室利用体外筛选和高通量测序检测CRISPR/Cas9的脱靶，针对CLTA基因的四个不同靶位点共设计了八条不同序列的gRNA，即每个靶位点有两条gRNA，结果发现，四个靶位点均存在脱靶现象，脱靶效率最高可达 84%，同时CRISPR/Cas9的特异性仅与gRNA配对的靠近PAM处7-12bp碱基相关，CRISPR/Cas9存在严重的脱靶效应。
MedSci原创 - CRISPR，Cas9，脱靶 - 2013-12-29
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