中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
CLIN CANCER RES：结直肠癌进展时SAFB下调通过靶向TAK1维持NF-κB通路
CLIN CANCER RES近期发表了一篇文章，研究SAFB在结直肠癌进展中发挥的作用及其机制。
MedSci原创 - 结直肠癌，SAFB，TAK1，NF-κB - 2017-11-29
亚硝酸钠制剂JAN101治疗COVID-19血管并发症
CATO SMS将协助JanOne推进JAN101的开发。
MedSci原创 - 亚硝酸钠制剂JAN101，COVID-19血管并发症 - 2020-08-07
ASCO 2017：热点聚焦——新药Larotrectinib（LOXO-101）治疗各种成人及儿童癌症效果卓越
今年，一家名为Loxo的小公司因其核心在研药物larotrectinib（LOXO-101）的早期临床数据成为了ASCO 2017大会上的一匹黑马。
MedSci原创 - 肿瘤，癌症，Larotrectinib，LOXO-101 - 2017-06-06
AVXS-101和Nusinersen对脊髓性肌萎缩的临床疗效和价值的比较
临床和经济评论研究所（ICER）将制定一份报告，评估诺华旗下的AVXS-101和安进旗下的nusinersen（Spinraza®）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床疗效和价值。
MedSci原创 - Nusinersen，AVXS-101，肌萎缩 - 2018-08-02
Nat Neurosci：张果/蔡东升/李聚学团队发现，抑制Tak1逆转肥胖相关脑血管障碍
长期肥胖与脑血管功能障碍有关，然而，我们对其基本机制仍不清楚。
MedSci原创 - 肥胖症，小胶质细胞，脑血管障碍 - 2020-05-26
Lancet Glob Health：TAK-003四价登革热疫苗在儿童和青少年中的长期安全性和有效性
TAK-003 在之前接触过登革热的个体中表现出针对所有四种 DENV 血清型以及在未接触过登革热的个体中针对 DENV-1 和 DENV-2 的长期有效性和安全性。
MedSci原创 - 登革热，四价登革疫苗 - 2024-03-14
Mitochon Pharmaceuticals的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定
Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加，从而加强细胞存活。
MedSci原创 - MP-101，亨廷顿舞蹈病，孤儿药指定 - 2019-03-06
总局发布51家企业撤回101个医疗器械注册申请项目的公告
自国家食品药品监督管理总局《关于开展医疗器械临床试验监督抽查工作的通告》（2016年第98号）发布后，截至2016年8月25日，共有51家企业撤回101个医疗器械注册申请项目（清单见附件）。
不详 - 体外诊断 - 2016-09-14
![2023 NICE 指南：早期和局部晚期乳腺癌的诊断和治疗[NG<font color="red">101</font>]](https://img.medsci.cn/20221109/1668016274166_4754896.png?x-oss-process=image/resize,m_fill,w_250,h_175,limit_0 "2023 NICE 指南：早期和局部晚期乳腺癌的诊断和治疗[NG<font color=\"red\">101</font>]")
2023 NICE 指南：早期和局部晚期乳腺癌的诊断和治疗[NG101]
该指南涵盖了早期和局部晚期乳腺癌的诊断和管理。它旨在帮助医疗保健专业人员为人们提供正确的治疗，同时考虑到人们的个人偏好。
NICE官网 - 晚期乳腺癌 - 2023-06-16
锦篮基因GC101治疗1型脊髓性肌萎缩症显示巨大潜力！
来自解放军总医院儿科医学部的消息，来自北京锦篮基因科技有限公司1类生物制品GC101腺相关病毒注射液，用于治疗1型脊髓性肌萎缩症，初步入组的3名患儿，治疗效果良好，包括初步疗效与安全性。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，锦篮基因 - 2022-06-11
武田宣布以3.3亿美元收购PvP Biologics，获得针对乳糜泻的I期临床药物TAK-062
武田制药有限公司宣布以包括发展和监管里程碑合计3.3亿美元收购PvP Biologics公司，并获得其I期临床阶段药物TAK-062（Kuma062）用于治疗无法控制的乳糜泻。
MedSci原创 - 武田，3.3亿美元收购，PVP，Biologics，乳糜泻，TAK-062 - 2020-03-02
鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果
诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据，证实了年龄较大（≥2岁且<5岁）的2型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分
MedSci原创 - AVXS-101，SMA，鞘内注射 - 2019-10-07
Mol Can Therap：实验性抗癌药物TAK-733或是新一代杀灭黑色素瘤的利器
近日，刊登在国际杂志Molecular Cancer Therapeutics上的一项研究成果中，来自科罗拉多大学癌症研究中心的研究人员通过利用一种名为TAK-733的实验性药物对植入人类肿瘤样本的小鼠进行试验TAK-733是MEK1/2分子的抑制剂，TAK-733被设计为治疗携带BRAF突变病人疾病的第二代治疗抑制剂，而本文研究揭示了TA
生物谷 - 抗癌药物，黑色素瘤 - 2014-11-17
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