Can J Cardiol：加拿大声明称电风暴优选非选择性β阻滞剂
近期，加拿大心血管学会和加拿大心律失常学会就器质性心脏病患者室速和室颤的管理联合发布了一份立场声明文件，四川大学华西医院杨庆教授对此进行了解读。
中国循环杂志 - 室颤，室速，心室电风暴 - 2020-08-17
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
Gene Dev：清华医学院郑撼球等揭示抑制乳腺癌转移的关键因子
据2018年国际癌症研究机构（IARC）调查数据显示，乳腺癌在全球女性癌症中的发病率为24.2%，占据女性癌症的首位，其中52.9%发生在发展中国家。
Bio生物世界 - 乳腺癌，癌症转移，关键因子 - 2020-10-04
Hypertension 福建医科大学林默君教授团队揭示肺动脉高压引发冠状动脉血清素高反应性和代谢重编程的机制
该研究j揭示了PH 通过 NOX1/4-TRPM2引发右侧CA中5-HT反应性增加以及CASMC中代谢重编程和线粒体功能障碍的发生。该信号通路可能在PH的CA重塑和CAD中发挥重要作用。
论道心血管 - 肺动脉高压，冠状动脉血清素 - 2024-01-24
Nat Immunol：地毯式搜索、精准辨认，免疫新疗法让所有癌细胞无所遁形！
近日，来自耶鲁大学的陈斯迪团队研发了一种基于CRISPR基因表达调控的集成内源基因激活免疫疗法 （MAEGI， Multiplex Activation of Endogenous Genes as Immunotherapy），绝杀之前的癌症免疫疗法，可对所有癌细胞进行地毯式搜索，辨认伪装癌细胞，最终进行免疫清除。这并不是纸上谈兵，该疗法已然在三阴性乳腺癌、黑色素瘤和胰腺癌等三种小鼠肿瘤模型中取
转化医学网 - 癌细胞，免疫疗法 - 2019-10-17
国内公司辉大基因完成逾亿元A轮融资，助力临床落地
12月2日，记者从国内基因治疗新锐辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）官网获悉，辉大基因宣布完成逾亿元人民币的A轮融资，由辰德资本领投，新投资方药明康德、惠每资本、雅惠资本以及原有投资方夏尔巴投资四家机构跟投
澎湃新闻 - 辉大基因，A轮融资，临床 - 2019-12-02
聚力免疫治疗：价格该如何定，有哪些政策加持……
近年来，免疫疗法已成为国内外肿瘤治疗研究领域的热点之一，在2013年《科学》杂志评出的年度十大科学突破排行榜中，免疫疗法高居榜首，其有望成为继手术、化疗、放疗、肿瘤靶向治疗后的新一代肿瘤治疗手段。
生物探索 - 免疫治疗，价格，政策 - 2018-09-30
NEJM：儿童不明原因急性肝炎的病因仍然不明
自 2022 年 1 月以来，儿童不明原因急性肝炎病例的报告有所增加。尽管已在多个大洲报告了病例，但大多数已在英国报告。正在进行调查以确定病原体。据WHO统计结果，目前全球报道约650例。
MedSci原创 - 儿童不明原因急性肝炎 - 2022-08-19
Cell：CRISPR-Cas9新玩法！不切DNA就能治疗疾病
今日，Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的CRISPR-Cas9基因组编辑技术，能在不切开DNA的前提下，对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈，带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。
学术经纬 - CRISPR-Cas9，基因疗法，基因编辑 - 2017-12-08
Science Advances：基因突变和饮酒的结合增加了东亚人患胃癌的风险
胃癌（GC）是一种十分常见的消化道肿瘤，由于胃癌起病比较隐匿，症状不典型，多数没有症状，或者是只有胃部不适、食欲不振、胃痛等症状，很容易被人们误认为是胃炎、胃溃疡等疾病，很难引起重视
转化医学网 - 胃癌，饮酒 - 2020-05-09
Nat Commun：张鹍团队开发多重RNA原位杂交技术DART-FISH，可准确绘制人体组织图谱
研究团队介绍了最新开发的DART-FISH技术，能够在厘米大小的人体组织切片中分析数百至数千个基因。
测序中国 - DART-FISH，smFISH - 2024-04-18
糖尿病 你想和谁一起“狂欢”？
41岁男性，多尿、多饮伴消瘦半个月，之后症状加重前来就诊。在患者无糖尿病家族史、发病急且不能排除1型糖尿病的情况下，医生是如何查体明确病因并根据病情严重程度而给予治疗的呢？请看以下病例。
内分泌系统疾病 - 唐努奥吧，并发症 - 2018-04-28
Nature：提升皮肤修复能力！把伤口变成完好的皮肤！
一项激动人心的研究表明，因烧伤、褥疮或糖尿病等慢性疾病引起的大面积皮肤溃疡和整形手术治疗后漫长而煎熬的伤口愈合将成为过去！
生物通 - 皮肤修复，溃疡，干细胞 - 2018-09-07
Lancet：基因治疗无脉络膜症临床研究获进展（Phase 1/2)
无脉络膜症（choroideremia），又称全脉络膜血管萎缩、进行性脉络膜萎缩、进行性毯层脉络膜萎缩。由Mauthner于1872年首次报道，最初从眼底的表现观察到与原发性视网膜变性有所不同，认为是脉络膜的缺失。经过长期观察发现，脉络膜与色素上皮并不是先天性发育不良而是后天进行性消失，故又称为进行性RPE（视网膜上皮色素细胞，retinal pigment epitheliu
MedSci原创 - 基因治疗，无脉络膜症 - 2014-01-19
Mol Ther：iPS细胞构建眼病疾病模型
最近，哥伦比亚大学的研究人员研制出一种方法，为色素性视网膜炎患者开发出个性化基因疗法。该方法首次利用诱导多能干细胞（iPS）技术，将皮肤细胞转化为视网膜细胞，然后将其作为一个患者特异性疾病模型，用于疾病的研究和临床前试验。相关研究结果发表最近的Molecular Therapy杂志利用这种方法，Stephen H. Tsang博士带领的研究小组表明，MFRP（膜卷曲相
Cell - 视网膜，眼疾，基因疗法 - 2014-07-23
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