BiTE免疫疗法Blincyto治疗费城染色体阴性白血病III期临床成功
美国生物技术巨头安进（Amgen）近日公布了BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）一项III期TOWER研究的数据。该研究在费城染色体阴性（Ph-）复发性或难治性前体B喜报急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者中开展，调查了Blincyto相对于标准护理（SOC，4种）的疗效和安全性。一项既定的中期分析数据表明，Blincyto相比SOC显著延长了总生存期（OS），达到了研究的
生物谷 - BiTE，双特异性抗体，白血病 - 2016-02-19
FDA将优先审评类癌综合症新药carcinoid syndrome
致力于研发精准新药用于治疗严重慢性疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受了telotristat etiprate新药申请的优先审评。若通过，telotristat etiprate将是首个被批准用于类癌综合症（carcinoid syndrome）的口服治疗药物。 类癌综合症是一种影响数以千计的神经内分泌瘤（neuroendocrin
MedSci原创 - 类癌综合症，FDA - 2016-06-04
CHMP拒绝了AB Science的ALS药物
在欧洲药品管理局的顾问们拒绝将masitinib用于治疗肌萎缩侧索硬化后，AB Science股价遭受重创。人用医药产品委员（CHMP）会称，根据在两个主要临床研究场所进行的良好临床实践检查，提交的数据可靠性不足以支持注册。AB Science公司指出，CHMP未能认识到其在"正常"进展（占研究中85％的患者）和那些有"快速"进展的患者（占研究中患者的15％）的主要终点改善（ALSFRS评分）中的
MedSci原创 - CHMP，Ab，Science，masitinib - 2018-04-23
Blood：靶向ROR1递送miR-29b可诱导细胞周期阻滞，有望成为CLL的新疗法
癌胚抗原ROR1(受体酪氨酸激酶孤儿受体1)在恶性B-CLL细胞上表达，但不在正常B细胞上表达，提示我们可靶向ROR1来递送治疗性miRs。
MedSci原创 - ROR1，miR-29b，细胞周期阻滞，CLL - 2019-06-02
强生结核新药Situro获欧盟有条件批准
此前，Sirturo被指定为孤儿药地位，并于2013年12月获欧盟CHMP建议批准的积极意见。CHMP认为，强生所
生物谷 - 新药，FDA - 2014-03-10
Circulation：GPRC5B在血管平滑肌细胞收缩和分化中的调控作用
G蛋白偶联受体是血管平滑肌细胞(SMCs)收缩和分化的重要调节剂，但是SMC表达的孤儿G蛋白偶联C类受体5组B成员（GPRC5B）的具体功能尚不清楚。
MedSci原创 - 血管平滑肌细胞，动脉高压，G蛋白偶联受体，GPRC5B - 2020-05-01
CSCO 2021：ARX788治疗HER2+胃癌取得积极结果
胃食管癌包括胃癌、食管癌和胃食管交界区（GEJ）腺癌的发病率持续上升。然而，治疗选择仍然有限。
MedSci原创 - ARX788，HER2+胃癌 - 2021-10-04
诺华试验性肥大细胞增多症药物midostaurin整体缓解率达60%
近日，诺华试验性罕见血癌药物midostaurin的一项中期临床试验取得重要进展，数据表明，该药物在系统性肥大细胞增多症患者中取得了良好的缓解率。 这项名为CPKC412D2201的II期临床试验结果发表在最新一期的《新英格兰医学杂志》上，数据显示该药物治疗系统性肥大细胞增多症的整体缓解率达到了60%，中位缓解时间为24.1个月。 进展期肥大细胞增多症表现为异常增殖的肥大细胞累积侵犯骨髓、肝脏
生物谷 - 诺华midostaurin - 2016-07-06
Blood：在慢性淋巴细胞白血病中，Wnt5a诱导ROR1招募DOCK2激活Rac1/2，从而增强CLL细胞增殖
摘要：酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）是表达在慢性淋巴细胞白血病（CLL）细胞上的一种癌胚蛋白，可作为Wnt5a的受体，促进白血病细胞迁移、增殖和存活。
MedSci原创 - 慢性淋巴细胞白血病，Wnt5a，DOCK2，ROR1 - 2018-04-21
类癌综合症新药carcinoid syndrome获FDA优先审评资格
本周，致力于研发精准新药用于治疗严重慢性疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受了telotristat etiprate新药申请的优先审评。若通过，telotristat etiprate将是首个被批准用于类癌综合症（carcinoid syndrome）的口服治疗药物。 类癌综合症是一种影响数以千计的神经内分泌瘤（neuroendocri
药明康德微信号：WuXiAppTecCh - 类癌综合症，类癌瘤，FDA - 2016-06-05
Oncogene：GPR55在皮肤肿瘤的发生中具有至关重要的意义
孤儿G蛋白偶联受体GPR55十多年前就已经被发现确定，但关于其与生理病理的相关作用却一直了解不多。 最近表明GPR55控制体外培养和异种移植的人癌症细胞株的生物学行为。
生物谷 - Oncogene，GPR55，肿瘤，癌症 - 2012-07-10
BTK抑制剂Rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症：被授予FDA快速通道指定
Rilzabrutinib很可能成为治疗免疫性血小板减少症（ITP）的首款BTK抑制剂。
MedSci原创 - 免疫性血小板减少症，BTK抑制剂Rilzabrutinib - 2020-11-19
甘肃：健康扶贫使建档立卡因病致贫人口减少近30万
记者２４日从甘肃省卫计委了解到，甘肃省通过实施健康扶贫行动积极破解因病致贫返贫难题。最新统计显示，全省建档立卡扶贫对象中的患病人口已由２０１４年４３．３８万人，下降到目前的１３．６９万人，减少２９．６９万人。
新华网 - 甘肃，健康扶贫，档案建立 - 2017-09-25
Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道间质瘤突变的靶向疗法
FDA周四宣布已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（avapritinib）治疗患有PDGFR-α外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。
MedSci原创 - Blueprint，Ayvakit，美国获批，胃肠道间质瘤，突变，靶向疗法 - 2020-01-10
FDA授予礼来单抗药物olaratumab治疗晚期软组织肉瘤的优先审查资格
美国医药巨头礼来（Eli Lilly）抗癌管线近日在美国监管方面传来喜讯，FDA已授予单抗药物olaratumab治疗晚期软组织肉瘤（STS）的生物制品许可申请（BLA）优先审查资格。olaratumab是一种人血小板衍生生长因子受体α（platelet-derived growth factor recepter α，PDGFRα）拮抗剂，联合阿霉素（doxorubicin）用于不适合放疗或
生物谷 - 礼来，olaratumab，软组织肉瘤，PDGFRα拮抗剂，单抗 - 2016-05-07
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