Circulation：RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景
限制性心肌病是一种罕见的与肉瘤基因突变相关的心脏病，与表型肥厚性心肌病有所重叠。目前尚无针对潜在病因的有效治疗方法。干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病？研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA（M7.8）。两组肌球蛋白调控轻链N47K转基因小鼠分别于3日龄和60日龄时注射腺病毒9包装的M7.8L。
MedSci原创 - RNAi，限制性心肌病，AAV9-M7.8L - 2019-09-10
NEJM：革命性卒中疗法，对抗大脑中“定时炸弹”
卒中是世界上第二大致死疾病，每年都有数百万人因为卒中而死亡，还有更多的人因为卒中永久性残疾。这种毁灭性的疾病常常毫无征兆地发生，令患者突然丧失独立生活的能力。
生物通 - 卒中，疗法 - 2015-04-23
Stem cells：角膜源间充质干细胞疗法可调节巨噬细胞的免疫表型及其促血管生成作用
巨噬细胞是炎性角膜新生血管形成的关键因素，因此是免疫调节疗法的潜在靶点。研究人员猜想，应用角膜缘间充质干细胞（cMSCs）治疗或许可改变巨噬细胞的功能。实验发现cMSCs可调节巨噬细胞的表型和促血管生成功能。在体外，研究人员根据体外血管生成试验发现，cMSCs可诱导巨噬细胞凋亡，优先促进CD14hiCD16hiCD163hiCD206hi免疫表型的巨噬细胞，显着弱化其促血管生成的作用。在体内，cM
MedSci原创 - 角膜缘间充质干细胞，巨噬细胞，免疫表型，促血管生成 - 2018-02-05
Science：靶向癌细胞“种子”或开发出治疗乳腺癌的新型疗法
近日，来自美国南加州大学的研究人员通过研究表明，对于乳腺癌患者来讲个体化医疗或许指日可待，在刊登在国际杂志Science上的一篇研究报告中，研究者揭示了其如何从六个病人的血流中分离出循环的乳腺癌细胞，其中有些致死性的癌细胞就是乳腺癌发生转移的“种子”，这些“种子”可以随着血流在机体中随处流动并且在重要的器官中，比如骨骼、肺部、肝脏甚至大脑中形成二级肿瘤组织。
不详 - 乳腺癌，癌细胞 - 2014-07-16
Chemical Science：科学家开发出新探针可体内追踪细胞长达一周，将加速细胞疗法
—涉及将工程化的免疫细胞回输到病人体内进行肿瘤治疗的免疫疗法将由于一种新型成像系统而往前迈一步。科学家们已经开发出了一种新的可以追踪免疫细胞在体内运动长达一周的方法，因此可以帮助医生监控细胞疗法的疗效。研究人员表示这个系统将帮助加速测试这些疗法是否安全。
细胞 - 科学家，新探针，细胞疗法 - 2018-08-31
Nat Genet：靶向疗法难奏效？都是肿瘤异质性惹的祸！
2016年，来自美国希德斯-西奈医疗中心(Cedars Sinai Medical Center)研究人员的一项新研究在食管肿瘤组织样本中鉴定出超过2，000个遗传突变，在阐明了癌症复杂性的同时，他们的研究结果显示甚至是在同一肿瘤组织的不同区域，不同的肿瘤细胞也有着大相径庭的遗传模式。
转化医学网 - 靶向疗法，肿瘤异质性，癌变 - 2017-07-12
抗癌新药获FDA突破性疗法认定，临床试验正在招募
导 语在2019年ASCO大会上，制药公司Blueprint公布了其明星抗癌新药Avapritinib的新临床数据，结果显示[1]：该药物对于既往没有接受过治疗的、携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者，有效率为100%；如果算上已经耐药的患者，有效率为86%；对于已经4种治疗耐药、目前无药可用的患者，Avapritinib依然有22%的有效率，在参与治疗的
盛诺一家 - 医学人文 - 2019-10-10
ProQR的RNA疗法在关键的遗传性眼病研究中失败
ProQR Therapeutics表示，用于治疗CEP290介导的Leber先天性黑蒙的研究性RNA疗法sepofarsen的关键 II/III 期研究未能达到其主要终点，以及任何关键的次要目标。
MedSci原创 - mRNA疗法，sepofarsen - 2022-02-14
汇总：FDA授予突破性疗法认定(BTD)药物，癌症类占43%
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由美国食品和药物管理局（FDA）于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评
生物谷 - FDA，癌症，(BTD)药物 - 2015-02-27
中国MNPA批准细胞疗法GC007g治疗CD19阳性复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病的IND
Gracell是一家临床阶段的细胞和基因治疗公司，Gracell近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准GC007g的研究性新药申请（IND）。
MedSci原创 - CAR-T疗法，B细胞急性淋巴细胞白血病，GC007g - 2020-04-04
J Dermatolog Treat：PDL疗法可有效且安全的治疗日光性晒斑
日光性晒斑是一种主要发生在面部和手背上的黑褐色或黑色斑点，影响患者的面容美观。目前，有几种治疗方法可用于处理日光性晒斑，但是其副作用可能与日光性晒斑的复发相关。
MedSci原创 - PDL疗法，日光性晒斑 - 2022-04-06
CAR-T细胞疗法金矿急待开发，全球首个自动化铁锹诞生
美通社 - 2017-11-24
JAMA：研究支持舌下免疫疗法治疗过敏性鼻炎和哮喘
过敏性鼻炎困扰着多达百分之40的美国人口。通常予以皮下注射免疫治疗或舌下免疫治疗治疗。该疗法在欧洲已经获得使用但却没有在美国获得美国食品与药物管理局的批准。然而一些美国医生对标注外使用水溶性免疫原舌下免疫疗法治疗过敏性鼻炎表现出了相当大的兴趣。发表在《美国医学会杂志》2013年4月期刊上的一则研究显示，在一项对一种针对过敏性鼻炎和哮喘的疗法所做的检查中，研究人员在先前的研究中发现了适度的证据以
dxy - JAMA：研究支持舌下免疫疗法治疗过敏性鼻炎和哮喘 - 2013-04-22
PLoS Med：阻塞性睡眠呼吸暂停疗法可减轻抑郁症
Carmelle Bolo及其同事发表在本周的《公共科学图书馆·医学》（PLOS Medicine）杂志上的一项研究发现，用连续气道正压通气（CPAP）或者下颌前移装置（MADs）治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的疗法可能会轻度改善抑郁症的症状
EurekAlert中文版 - 阻塞性睡眠呼吸暂停，正压通气，CPAP - 2014-11-30
2012 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症诊疗建议
中华儿科杂志2012年11月第50卷第11期 - 2012-11-01
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