戈谢病：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

戈谢病（Gaucher disease，GD） 是较常见的溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病。

MedSci原创 - 戈谢病，罕见病 - 2023-12-23

2011年全球新药研发盘点

不知不觉，2012年到了，回首2011年，对于制药行业来说是一个“多事之秋”，行业在推出前景看好的治疗药物上似乎显得略为平淡。 Gilenya：副作用引关注 2011年4月，当诺华生产的药物Gilenya在英国上市时，成为该国市场上第一只用于治疗多发性硬化症（MS）的口服药物。 这是MS治疗领域取得的一个重大进步，预计在未来几年中，这一领域将会出现更多的竞争对手。Gilenya（fingol

MedSci原创 - 新药，研发 - 2012-01-20

黏多糖贮积症：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

黏多糖贮积症是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在体内而发生的疾病。该病是溶酶体贮积病中非常重要的一类，可分为Ⅰ，Ⅱ，Ⅲ，Ⅳ，Ⅵ，Ⅶ，Ⅸ型等

MedSci原创 - 黏多糖贮积症 - 2022-08-25

法布里病（Fabry disease）：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗

法布里病（Fabry disease），也译为法布雷病，是一种罕见的 X 连锁遗传性疾病，由于 X 染色体长臂中段编码 α- 半乳糖苷酶 A（α-Gal A） 的基因突变，导致

MedSci原创 - 法布里病 - 2022-08-29

世界卫生组织关于流感疫苗立场文件

十年期间，流感以及流感疫苗研究领域产生了许多新的成果，新的流行病学证据和新的流感疫苗应用以及效果评价。最新立场文件更新的主要内容，包括流感流行病学、风险人群、免疫接种对疾病的影响、流感疫苗及其效果与安

病毒学界 - 流感疫苗 - 2022-06-24

2020年度药品审评报告

2020年是极不平凡的一年，面对突如其来的新冠肺炎疫情，中国国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）在中国国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）的坚强领导下，贯彻《药品管理法》《疫苗管理法

CDE - 药品审评报告 - 2021-06-23