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Nature：两种<font color="red">新型</font><font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">系统</font>问世

Nature：两种新型CRISPR/Cas基因编辑系统问世

英国《自然》杂志21日发表一项生物学进展，报告了两种新型的CRISPR/Cas基因编辑系统。CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”，现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明，通过介入，CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比既往基因编辑技术更高。现在，生物学家们正致力于用CRISPR探究治疗人类遗传疾病的方法，而这种突破性的技术就是通过一种名叫Cas9的特殊

科技日报 张梦然  - 新型CRISPR/Cas基因编辑系统 - 2016-12-23

Nat Biotechnol：光控<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas</font>9<font color="red">系统</font>问世

Nat Biotechnol：光控基因编辑CRISPR/Cas9系统问世

日本的科学家们已经开发出一种光活化的Cas9核酸酶来控制CRISPR诱导的基因编辑，一个“开关”即可激活。这个光激活的Cas9核酸酶可以为研究者在RNA诱导的核酸酶研究上提供更大的空间和时间的控制。这篇研究在线发表在最新的Nature Biotechnology中。来自加州大学的干细胞生物学家Paul Knoepfler评论这项研究时表示：“这是一种非常有效的新系统，通过光精确地控制基因编

不详 - CRISPR - 2015-06-18

<font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>疗法的前景与伦理争议

CRISPR/Cas基因编辑疗法的前景与伦理争议

近日，基因编辑疗法CTX001被报导，它有望成为治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重严重镰刀型细胞贫血病（SCD）患者的潜在一次性治愈性疗法。

“科技导报”微信号 - 基因编辑疗法 - 2020-12-16

<font color="red">CRISPR</font>/ <font color="red">Cas</font>9<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>疗法最新临床进展

CRISPR/ Cas9基因编辑疗法最新临床进展

12月5日， CRISPR 和 Vertex在ASH会议上联合宣布了CRISPR/Cas9基因编辑疗法(CTX001)最新数据，接受CTX001治疗的10例患者对该疗法表现出持续一致反应。

医药魔方 - 基因编辑疗法 - 2020-12-07

NEJM述评：<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">系统</font><font color="red">CRISPR</font>-<font color="red">Cas</font>9终将战胜杜氏肌营养不良症

NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症

Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良（DMD）这些疾病模型小鼠的研究当中，三组研究人

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，基因编辑 - 2016-04-30

Nat Biotech：媲美<font color="red">CRISPR</font>-<font color="red">Cas</font>9, 新<font color="red">CRISPR</font> 工具探知90%的<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>领域

Nat Biotech：媲美CRISPR-Cas9, 新CRISPR 工具探知90%的基因编辑领域

2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精确地调控和编辑人类细胞中的基因组。通过这种新方法，研究人员希望能极大地扩展基于CRISPR的生物医学工程

生物探索 - CRISPR-Cas9，1类系统，基因编辑 - 2019-09-28

Science：科学家发现<font color="red">新型</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>工具，体积是<font color="red">CRISPR</font>-<font color="red">Cas</font>9的一半

Science：科学家发现新型基因编辑工具，体积是CRISPR-Cas9的一半

基因编辑作为一种新兴的基因工程技术，其本质是人为地改变自然选择。目前广泛使用的“基因剪刀”是CRISPR-Cas9，该技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景。

探索菌 - 基因编辑，靶向特定基因，巨型噬菌体 - 2020-07-22

Nat Commun：研究发现<font color="red">CRISPR</font>-<font color="red">Cas</font>9<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">系统</font>在灵长类中不会导致明显的脱靶效应

Nat Commun：研究发现CRISPR-Cas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显的脱靶效应

CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究，研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而，CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外，对细胞系的研究发现，Cas9编辑细胞的基因组目标区域存在大片段结构变异。

中国生物技术网 - CRISPR，灵长类，脱靶效应 - 2019-12-13

mBio：CRISPR/Cas9基因编辑系统编辑疟原虫基因组

虽然许多疟原虫的基因组已经测序，但是它们基因组中大约一半基因的功能，仍不明确。研究基因的功能已经成为许多研究的重点；然而，对疟原虫基因组中的基因进行编辑，仍然是低效的。2014年7月1日，厦门大学和美国国立卫生研究院的研究人员，在美国微生物学会旗下的学术期刊《mBio》发表的一项研究中，利用CRISPR

生物通 - 基因编辑，疟原虫 - 2014-07-12

CRISPR/CAS9基因编辑技术 定向改造基因成为现实

1月30日，《细胞》杂志网站报道，全球首对靶向基因编辑猴子已在中国出生（Cell：对基因组进行精确编辑猴已经在中国出生），科学家采用的是最新基因编辑技术CRISPR，可以对目标DNA进行插入、删除或重写，类似计算机编辑文字一样让科学家对物种的基因进行编辑，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美国哈佛大学的George Church说，生物学家最近开发了一些新方法来精确操纵基因，“但CRI

MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR - 2014-02-19

基因编辑工具CRISPR/Cas9：创造新生命

面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器 CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑工具（又称为 CRISPR-Cas9 系统），是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也就是一种对付攻击者的基因武器。初识基因编辑工具 1

MedSci原创 - CRISPR，基因编辑 - 2014-03-26

CRISPR/Cas9—基因编辑的魔法剪刀手

基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术，可完成基因定点InDel突变、敲入、多位点同时突变和小片段的删失等。目前，基因组编辑有三大技术：CRISPR/Cas9、TALEN和ZFN。与传统的TALEN和ZFN技术相比，CRISPR/Cas9系统更便捷、高效，应用也更广泛，目前该技术成功应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。 CRISPR/Cas9（Clus

不详 - 基因治疗 - 2014-08-20

基因组编辑三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas

Zinc-finger nucleases, ZFN）和转录激活因子样效应因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）这两种新型的核酸酶重新定义了传统

MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas - 2013-12-29

CRISPR/Cas9基因编辑技术快速向疾病治疗方向迈进

CRISPR这种于2012年的机制进行透彻阐述，如今脱靶的问题被迅速攻克，意味着，基因编辑技术离临床应用只有一步之遥。目前已全面应用于临床前的研究。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。杜氏肌营养不良症 三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标

生物通 - CRISPR，Cas9，基因编辑 - 2016-01-19

Transl Psychiatry：CRISPR/cas9基因编辑技术成功修复癫痫致病突变基因

编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员采用基因编辑乳房所以成功修复人类iPSCs细胞中癫痫有关的基因突变。在这项研究中，研究人员将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中

MedSci原创 - 基因编辑，癫痫 - 2016-01-10

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