靶向RNA的抗癌药物！
“在现代制药纪元里，RNA是‘非主流’的药物靶标。事实上，我们发现一些已知药物的作用方式恰恰是与RNA结合，”Scripps研究所教授、化学家Matthew D. Disney博士说。“我们发现了广泛的RNA结合类药物。有理由相信，以RNA作为靶点亦是药物研发的一个可行出路。”
生物通 - RNA靶向，抗癌药物，报道 - 2018-07-12
Nat COmmun：干扰RNA可助RNA药物逃出子宫内膜进入胞质溶胶！
导言：基于RNA的药物在实现其治疗前景方面进展缓慢，因为它们被困在核内体中，并被递送到可降解的溶酶体。但是，如果可以从内体中分解出基于RNA的药物，它们就可以完成其使命，即下调致病基因。小干扰RNA（
转化医学网 - 微小RNA，RNA药物 - 2020-04-22
美药管局批准首款小干扰RNA药物
美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。
新华网 - FDA，首款，小干扰RNA药 - 2018-08-13
Twentyeight-Seven为非编码RNA药物再筹集1500万美元
美国生物技术公司Twentyeight-Seven Therapeutics在欧洲风险投资公司Sofinnova领导的一轮延期交易中再次筹集了1500万美元的融资，其第一轮融资达8270万美元。
MedSci原创 - 非编码RNA，LIN28，ncRNA调节蛋白 - 2019-05-14
Nature：环状RNA可能是下一代重磅药物研发方向？
基于 RNA 的疫苗是 COVID-19 大流行的英雄，它们创下了历史上最快疫苗开发时间的记录，从开发到获FDA批准上市仅仅用时一年时间。同时，他们也创造了历史上最高收入的药物上市记录，并得到了今年的
MedSci原创 - 药物研发，环状RNA - 2023-10-09
Nature Communications：新型纳米RNA抗癌药物，多靶点击毁癌中之王
一种新型纳米颗粒能选择性地向肿瘤组织投递遗传物质，对周围健康组织没有副作用。
生物通 - 纳米材料，RNA，多靶点抗癌 - 2018-01-04
Arrowhead治疗乙肝RNA药物ARC-520临床二期研究再遇阻碍
Arrowhead公司现有三种RNAi药物正处于研发过程，其中ARC-520是走的最远的一个项目。此外Arrowhead公司还有治疗癌症的小分子非RNA药物Cyclosert也正处于临床二期研究过程中。然而，最近
生物谷 - 乙肝，RNA，药物 - 2015-01-15
利用RNA核酶复制和扩增RNA
RNA自我复制是RNA世界假说的一个关键部分，但是在实验室中产生能够合成、复制和扩增功能性RNA分子的核酶（ribozyme）一直是比较困难的。在此之前，最为成功的I类RNA聚合酶核酶变异体即便在它们偏好的模板---短的简单的富含嘧啶碱基的RNA序列---上，工作效率并不高效。
生物谷 - RNA核酶 - 2016-08-17
2019年欧洲肝脏研究协会（EASL）年会：RNA干扰药物JNJ-3989的临床数据
Arrowhead制药公司近日公布了第三代皮下注射RNA干扰（RNAi）药物JNJ-3989的I/II期研究（AROHBV1001）的临床数据，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者。
网络 - RNA干扰，JNJ-3989，乙型肝炎 - 2019-04-13
Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物，获得了CHMP的积极评价
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari（givosiran），获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会（CHMP）的积极意见，用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症监管机构表示，如果Alnylam的申请得到批准，该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为欧盟中针对AHP的首个治疗药物。
MedSci原创 - Alnylam，RNA干扰药物，Givlaari，欧盟，急性肝卟啉症，CHMP，积极评价 - 2020-02-02
Molecular Cell:难治性乳腺癌的潜在药物靶点：RNA结合蛋白YTHDF2
研究员发现破坏 YTHDF2 依赖性 mRNA 降解会触发三阴性乳腺癌 (TNBC) 细胞和肿瘤的细胞凋亡。
网络 - 乳腺癌，RNA结合蛋白，癌症药物靶点 - 2021-07-04
Science：口服RNA剪切药物有望治疗脊髓性肌萎缩症
罗氏制药（pRED）、PTC Therapeutics、SMA基金会、南加州大学和哈佛大学的研究者们，合作开发了一个可以口服的小分子药物，这种药物能够改变特定mRNA的剪切，在运动神经元中恢复关
生物通 - RNA剪切药物，脊髓性肌萎缩症 - 2014-08-12
Genome Biol：RNA印记法（RNA footprinting）用于转录组分析
生物学家们逐渐意识到，RNA不只是DNA和蛋白之间的过渡产物，它对调节基因的表达有重要作用。深入研究RNA调控，能够帮助科学家们进一步理解相关疾病。宾夕法尼亚大学的科学家们开发了分析RNA调控的新方法，这一方法能够有效获得RNA与RNA结合蛋白（RBP）互作的所有位点。这一发表在Genome Biology杂志上的文章，不仅鉴定了RBP结合位点中的重要基因突变，还为其他RNA研究者提供了路线图。
MedSci原创 - 印记，RNA印记 - 2014-01-10
基于RNA-Seq的长非编码RNA（lncRNA）预测
随着新一代生物技术和生物信息学的发展，研究发现在真核生物转录组中存在大量长非编码RNA（long non-coding RNA, lncRNA），而这些lncRNA可能在基因表达调控过程中起到关键性的功能作用 当前lncRNA研究主要采用高通量RNA-Seq测序技术，并通过生物信息学方法对测序数据进行处理和分析，以挖掘其中lncRNA的序列、结构、表达及功
生物化学与生物物理学进展 - RNA-Seq，长非编码RNA - 2014-01-03
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