Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
β-地中海贫血可分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT），输血依赖型地贫患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡，而长期输血导致的铁过载会导致多个器官功能障碍和衰竭。
“生物世界”公众号 - FDA孤儿药，β-地贫疗法 - 2022-05-17
准妈妈为什么要做地贫筛查？
地贫是华南地区的高发病，每个准妈妈都会被建议进行筛查和诊断。一般的情况都是先做筛查，异常的话就做基因检测。于是常常有人问，我直接做地贫基因行不行？为什么一定要做地贫筛查？
章博讲遗传 - 地贫筛查，孕检，医学知识 - 2019-05-27
Nature子刊：新的基因编辑策略纠正地贫突变
最近，美国耶鲁大学带领的一个研究小组，使用一种新的基因编辑策略，纠正了导致地中海贫血（一种贫血症）的突变。研究人员说，他们的基因编辑技术在小鼠中纠正了致病突变，并减轻了小鼠的疾病。这一发现可能会促使人们研究类似的基因治疗，来治疗遗传性血液病患者。最近，美国耶鲁大学带领的一个研究小组，使用一种新的基因编辑策略，纠正了导致地中海贫血（一种贫血症）的突变。研究人员说，他们的基因编辑技术在小鼠中纠正了致病
生物通 王英 - 基因编辑策略，纠正，地贫突变 - 2016-10-30
中国科学家利用CRISPR成功修复β-地贫缺陷基因，有望实现自体移植
目前临床上唯一可以根治地贫的治疗方法是造血干细胞（HSCs）移植，但能够成功找到相匹配的脊髓捐赠者几率十分有限，地贫患者往往得不到根治，只能靠不断地输血以维持生命。不能异体移植，那能不能做自体移植呢？有望实现β-地贫自体移植12日，记者从广州医科大学第三附属医院了解到，广医三院广东省产科重大疾病重点实验室和广东省高校生殖与遗传重点
生物谷 - CRISPR，自体移植 - 2016-07-14
Blood：中国地贫造血干细胞移植治愈率可高达九成
李春富，男，教授，硕士导师，现为南方医科大学附属南方医院儿科主任。擅长现代造血干细胞移植治疗地中海贫血；造血干细胞移植治疗儿童白血病及恶性肿瘤；血液系统疾病、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病、小儿肾病等疾病的诊治。现任国际地中海贫血协会科学合作者;广东省儿科专业委员会常委;《实用医学杂志》特约审稿专家，中华儿科杂志审稿专家。
Blood - 地中海贫血，Thalassemia，造血干细胞移植，PBSCT - 2012-12-05
并不简单，一例重型地贫患者白细胞升高原因的5重解读
如何理解和帮助临床理解检验结果背后复杂的生理病理机制，指导临床诊治，释放检验结果应有的价值，是临床检验从业者即刻起的发力方向。
检验医学 - 重型地贫 - 2022-02-24
CANCER RES：癌症的全新免疫疗法，IgE免疫疗法
IgE抗体是抗寄生虫免疫应答的关键介质，但是它们通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）的癌症治疗潜力几乎没有被研究。
MedSci原创 - IgE，癌症，免疫疗法 - 2017-03-14
Amicus庞培病疗法获突破性疗法认定
日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美国FDA授予其在研疗法AT-GAA突破性疗法认定，用于治疗晚发型庞培病（Pompe disease）。AT-GAA是第一款获得FDA突破性疗法认定的庞培病在研疗法。
药明康德 - AT-GAA，庞培病，溶酶体 - 2019-02-27
Cell：癌症免疫疗法和靶向疗法联合的前世今生
近日，刊登在国际杂志Cell上的一篇研究论文中，来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员通过研究表示，利用免于免疫系统攻击癌症的药物同基因组靶向疗法相结合或许可以更好地帮助治疗癌症患者。靶向疗法：频繁但却反应短暂在过去30年里研究者已经阐明了许多参与癌症发生的分子机制，而同时研究者也鉴别出了许多可以诱发癌症的遗传突变，而针对这些致癌的遗传缺陷的靶向药物被证明在很多患者的初期治疗中是有作用的
生物谷 - 癌症免疫疗法，靶向疗法 - 2015-04-13
广州遗传病地贫筛查：“3合1”基因芯片5小时出结果
专家提醒，地贫难治却可防，婚检、孕前检查和产前诊断，是预防地贫的三道防线。此外，广东省妇幼保健院具有自主知识产权的地贫基因检测试剂已投入临床检测应用，该技术和以往检查相比更准确、省时，但患者的检查成本不会提升。地中海贫血是由于父母双方携带同型地贫基因而遗传给下一代，从而导致下一代血红蛋白中的珠蛋白肽链出现不同程度合成障碍，以致破坏了红细胞中血红蛋白的结构和功
广州日报 - 遗传病，筛查 - 2014-05-27
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法&细胞疗法。 基因疗法 2014年1月23日的EurekAlert报告：性激素雌二醇或能阻止
不详 - 癫痫，基因疗法，细胞疗法 - 2014-01-28
纳米药物联合疗法增强癌症免疫疗法疗效！
2017年4月10日讯 /生物谷BIOON /——来自北卡罗来纳大学（UNC）莱恩伯格综合癌症中心的研究人员已经发明了一种帮助释放免疫系统对抗癌症的药物疗效的新策略——他们将两种化合物结合在了一个纳米颗粒上。 “我们的数据显示两种化合物结合在一个纳米颗粒中将使免疫治疗更有效。”UNC莱恩伯格综合癌症中心成员、UNC医学院放射科学系副教授、研究通讯作者Andrew Wang博士说道。 研
生物谷 - 纳米药物，免疫治疗 - 2017-04-10
Gut：伴随疗法与序贯疗法根除HP效果相当
随着幽门螺杆菌（HP）对抗生素的耐药率增加，三联疗法（质子泵抑制剂+克拉霉素+阿莫西林或者甲硝唑）对幽门螺杆菌的根除率已经小于80%。2003 年，Zullo等首次提出了序贯疗法（前5天使用质子泵抑制剂+阿莫西林，后5天使用质子泵抑制剂、克拉霉素和甲硝唑），但有学者认为，应减少给药方案的复杂性，可将4种药物同时应用，即伴随疗法。为比较伴随疗法和序贯疗法根除幽门螺杆菌的安全性、有效性和依从性
dxy - Gut，根除HP - 2014-01-25
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