酸性鞘磷脂酶缺乏症的酶替代疗法对患者和家属的现实影响
此次研究强调了Olipudase alfa在许多领域的持续积极影响，对ASMD患者和家庭具有重要意义，并概述了ASMD患者和家庭的其他治疗需求未得到满足。
网络 - 酶替代疗法 - 2024-02-18
《ORPHANET J RARE DIS》：酸性鞘磷脂酶缺乏症（尼曼匹克病）的酶替代疗法
重组人酸性鞘磷脂酶olipudase alfa的酶替代治疗对尼曼匹克病（ASMD）安全有效。
网络 - 尼曼匹克病 - 2023-05-15
Circulation：基因疗法| 抑制NADPH氧化酶2可预防房颤发生
心房颤动(房颤，AF)是成年人最常见的心律紊乱，也是卒中的主要原因。不幸的是，目前对AF的治疗因为没有针对房颤潜在的分子机制而是次优的。在犬房颤快速心房起搏模型中使用一种非常新颖的基因治疗方法，Yoo
MedSci原创 - 心房颤动，基因疗法，NADPH氧化酶2 - 2020-10-03
Hepatology：NADPH氧化酶（NOX）抑制疗法治疗肝纤维化
近日，刊登在国际著名杂志Hepatology上的一篇研究报告报道了肝纤维化的一种新的NADPH氧化酶（NOX）抑制疗法，肝纤维化是一种慢性肝脏疾病，常常导致肝功能的缺失。
生物谷 - NADPH氧化酶（NOX），肝纤维化 - 2012-08-10
Blood：γ分泌酶抑制剂可增强BCMA靶向CAR T细胞疗法的功效
小分子γ分泌酶抑制剂可增加骨髓瘤细胞表面的BCMA表达量，进而增强CAR-T细胞的功效。
MedSci原创 - 分泌酶抑制剂，BCMA，CAR，T细胞疗法，多发性骨髓瘤 - 2019-10-01
Nat Biotech：人工合成酶可能为线粒体功能异常疾病提供新疗法
线粒体是细胞的“能量工厂”，线粒体功能异常会引起300多种罕见的遗传疾病，例如Leigh综合征（一种可能在婴儿早期出现的严重神经系统疾病）和MELAS（会导致肌肉无力、糖尿病和中风，通常在40岁之前发作）。然而，在帕金森和其他较常见的疾病，甚至是衰老过程本身，线粒体功能也逐渐下降。麻省总医院(MGH)的研究人员开发出一种新的方法来缓解线粒体功能失调引起的问题，这一发现发表在1月13日的《Natur
生物探索 - 人工合成酶，线粒体，功能异常 - 2020-01-18
2024 意大利模式（专家意见）:酶替代疗法下苯丙酮尿症 (PKU) 患者的管理
本文综合了意大利专家中心的临床实践，描述了一种统一的 Pegvaliase（一种新型酶替代疗法 PKU）的给药方法。
Molecular Genetics and Metabolism Reports - 苯丙酮尿症 - 2024-04-10
一项庞贝病患者家庭酶替代疗法的前瞻性研究
庞贝病的家庭ERT可以安全地实施，因为在输注期间或之后报告的不良反应很少，且大多数是轻微的。
MedSci原创 - 罕见病，庞贝氏症，酶替代疗法 - 2024-01-27
PLoS One：法布里病酶替代疗法期间出现疾病进展的预测因子研究。
法布里病，是一种因α-半乳糖苷酶A缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，致使酰基鞘氨酸己之糖苷在组织中积聚进而导致肾脏、心脏、皮肤等系统病变的疾病。尽管有酶替代疗法，但仍在患者中观察到了疾病的进展。因此需进一步识别出能够预测疾病进展的因素以改进酶替代疗法起始和停止时的指导方针。
MedSci原创 - 法布里病，酶替代疗法，蛋白尿，肾功能，Fabry - 2017-08-05
基因疗法DTX301在鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症治疗中取得积极结果
Ultragenyx近日公布了有关基因疗法DTX301的积极的安全性和有效性数据，DTX301是一种用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺陷的腺相关病毒（AAV）基因疗法。
MedSci原创 - DTX301，鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症，基因疗法 - 2018-09-28
NEJM：自体慢病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症
离体慢病毒HSPC基因疗法可治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症，患者总生存率和无事件生存率提高，治疗后ADA持续表达，可实现代谢校正和功能性免疫重建
MedSci原创 - ADA-SCID，腺苷脱氨酶 - 2021-05-27
Nature：迄今最清晰端粒酶结构问世 向开发癌症等新疗法迈出重要一步
据英国《自然》杂志25日发表的一篇论文，美国科学家团队使用冷冻电镜技术，以迄今最高的分辨率确定了端粒酶的结构。鉴于端粒酶与癌症和老化关系密切，该发现代表着人类向开发端粒酶相关疗法迈出了重要一步。
科技日报 - 端粒酶，癌症，结构 - 2018-04-27
ISC 2024：微小卒中患者的双联抗血小板疗法与阿替普酶如何选择？
DAPT 和阿替普酶对微小缺血性卒中患者来说都是可行的治疗方案
MedSci原创 - 双联抗血小板，国际卒中大会 - 2024-02-11
Clinical Gastroenterology H： 胰十二指肠切除术后胰酶替代疗法对体重的影响
本项研究探究了胰十二指肠切除术后胰腺外分泌功能不全患者的胰酶替代疗法（PERT）对体重，营养状况和生活质量（QoL）的影响。
MedSci原创 - digestion，pancreatectomy，Pancreas - 2019-10-05
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