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Blood:尿单克隆蛋白不是判定MM患者是否完全缓解的必要指标

2019-4-23

Blood:尿单克隆蛋白不是判定MM患者是否完全缓解的必要指标

中心点:经治疗后,sIFE转为阴性的多发性骨髓瘤患者,100%(确诊时仅血清M蛋白阳性)或98.6%(确诊时血清和尿液M蛋白均阳性)的为uIFE阴性。符合完全缓解标准单无uIFE检测结果的患者的预后与完全缓解的患者的预后相当,优于部分缓解患者的预后。摘要:多发性骨髓瘤(MM)的…

Blood:IGF1R调节肿瘤对PI3K-δ抑制剂的耐药性

2019-4-23

Blood:IGF1R调节肿瘤对PI3K-δ抑制剂的耐药性

靶向疗法正在彻底改变癌症的治疗,但耐药性极大阻碍了靶向疗法的发展与应用。PI3K-δ抑制剂Idelalisib已被批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL),但部分患者对其耐药的机制尚不明确。Annika Scheffold等人在小鼠中通过多次肿瘤移植和治疗在体内模…

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2019-4-23

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Blood:重编程与骨髓增生异常综合征的克隆进化阶段

2019-4-23

Blood:重编程与骨髓增生异常综合征的克隆进化阶段

髓样肿瘤,包括骨髓增生异常综合征(MDS),是由造血干/祖细胞(HPCs)克隆获得体细胞突变所引起的一类遗传异质性疾病。前恶性突变的顺序及其对HPC自我更新和分化的影响尚不甚明确。Jasper Hsu等人发现MDS患者样本的重编程可从携带部分补充性突变的单个癌前细胞中诱导产生多…

【盘点】2019年4月18日Blood研究精选

2019-4-21

【盘点】2019年4月18日Blood研究精选

2019年4月18日Blood研究精选

Blood:维生素K拮抗剂可影响骨髓微环境及造血

2019-4-20

Blood:维生素K拮抗剂可影响骨髓微环境及造血

64年来,全世界约有1%的人在服用维生素K拮抗剂(VKA)预防或质量血栓栓塞。部分服用VKA的患者出现成骨细胞功能受损和骨质疏松症。

Blood:噬血细胞性淋巴组织细胞增多症成年患者的诊疗

2019-4-18

Blood:噬血细胞性淋巴组织细胞增多症成年患者的诊疗

噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)是由异常活化的巨噬细胞和细胞毒性T细胞导致的一种严重的炎症综合征。由影响淋巴细胞毒性和免疫调节的突变引发的原发性(遗传型)HLH最常见于儿童,而继发性(获得性)HLH最常见于成年人。继发性HLH继发于炎症或恶性肿瘤,但也可由自身…

Blood:功能异常的FIX可干扰正常的FIX发挥止血作用

2019-4-18

Blood:功能异常的FIX可干扰正常的FIX发挥止血作用

IX因子(FIX)可与内皮细胞下基底膜的胶原IV (Col4)结合。在B型血友病中,FIX-Col4的结合可减少输注的FIX的血浆回收率,在止血过程中具有重要意义。在交联反应阴性(cross-reactive material negative, CRM-)的B型血友病小鼠模型中评估输注的BeneFix(FIXWT)的回收情况…

Blood:艾曲波帕(EPAG)与难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)

2019-4-18

Blood:艾曲波帕(EPAG)与难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)

基于43位患者治疗12周(50-150mg)的效果,艾曲波帕(EPAG)获得FDA批准用于治疗难治性重度再生障碍性贫血(rSAA)。反应动力学表明延长EPAG(150mg)的给药时间可加速反应速度,提高缓解率。研究人员招募了40位rSAA患者,EPAG 150mg/日,主要评估指标是24周时的缓解率。…

Blood:Bcor突变可诱发B-1淋巴祖细胞起源的急性白血病

2019-4-18

Blood:Bcor突变可诱发B-1淋巴祖细胞起源的急性白血病

中心点:Bcor截短突变协作NUP98-PHF23(NP23)融合可促进前体B-1急性淋巴细胞白血病。NP23/Bcor pro-B-1 ALL常发生Jak突变,对JAK抑制剂的体内外治疗敏感。摘要:大约10%的NUP98-PHF23(NP23)小鼠会进展成B1淋巴细胞祖细胞起源的侵袭性急性淋巴细胞白血病(pro B-1 ALL)…

Blood:染色质结合蛋白Phf6可限制造血干细胞自我更新

2019-4-14

Blood:染色质结合蛋白Phf6可限制造血干细胞自我更新

在各种血液病恶性肿瘤中,在X-连锁的PHF6基因上发现重复性的失活突变;PHF6基因编码一种染色质结合转录调节蛋白。但PHF6在正常造血中的作用以及其对肿瘤的抑制作用尚未完全明确。Satoru Miyagi等研究人员建立一种携带漂浮的Phf6等位基因的小鼠,并可在不同发育阶段的造血…

Blood:PD-1/PD-L1和p53缺失协同促进弥漫性大B细胞淋巴瘤进展

2019-4-13

Blood:PD-1/PD-L1和p53缺失协同促进弥漫性大B细胞淋巴瘤进展

难治性或复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)常与活化的B细胞样(ABC)亚型和驱动NF-kB的固有性激活和影响B细胞的终末分化的基因突变相关。

Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

2019-4-13

Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

很多遗传病,包括血友病,需要长期治疗。虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功,但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。

【盘点】2019年4月11日Blood研究精选

2019-4-13

【盘点】2019年4月11日Blood研究精选

2019年4月11日Blood研究精选

Blood:CDK 6与骨髓增生性肿瘤

2019-4-13

Blood:CDK 6与骨髓增生性肿瘤

研究发现了CDK 6对骨髓增生性肿瘤进展过程中的作用,为疾病的治疗提供新的依据

Blood:miR-144/451通过调控Cox10的表达抑制线粒体呼吸

2019-4-13

Blood:miR-144/451通过调控Cox10的表达抑制线粒体呼吸

中心点:miR-144/451只抑制小鼠有核红细胞中一小部分的结合mRNAs。在红细胞生成过程中,miR-451可抑制线粒体呼吸。摘要:miR-144/451在红细胞前体中大量表达,促进其终末成熟,保护机体免受氧化应激。但是红细胞miR-144/451的靶mRNAs谱和相关的细胞信号通路尚不明确。一般…

Blood:先天性血栓性血小板减少性紫癜患者特征与治疗

2019-4-13

Blood:先天性血栓性血小板减少性紫癜患者特征与治疗

研究对先天性血栓性血小板减少性紫癜患者基因突变与临床表型的相关性进行了研究,预防性治疗可显著降低患者终末器官损伤风险

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