地拉罗司薄膜包衣片在输血依赖性地中海贫血儿科患者中的应用:一个单一中心的经验

2022-09-29 儿科新前沿 MedSci原创

一种新的地拉罗司薄膜包衣片(DFX FCT)被设计为提供更方便的给药方式和更好的耐受性。本研究旨在评估DFX FCT对地中海贫血儿科患者的疗效和安全性。

研究背景:

地中海贫血综合征是隐性遗传的血红蛋白病,以血红蛋白生成缺陷为特征。位于16号和11号染色体上的球蛋白基因发生突变,导致球蛋白链的产生减少,从而导致血红蛋白A的产生。临床表现是异质的,从完全没有症状到严重的贫血,其特点是无效的红细胞生成与骨质扩张和髓外造血。虽然造血干细胞移植是一种可用的治愈性治疗方法,但主要的治疗方法仍然是终身输血。患有严重疾病的患者需要定期输血,并需要进行铁质螯合。现有的螯合剂已被证明具有长期疗效和安全性,但存在各种限制。

研究目的:

一种新的地拉罗司薄膜包衣片(DFX FCT)被设计为提供更方便的给药方式和更好的耐受性。本研究旨在评估DFX FCT对地中海贫血儿科患者的疗效和安全性。事实证明,DFX FCT对年龄较大的患者是安全的,但在年龄较小的患者中表现出不良事件的频率增加,导致药物停用。至于疗效,DFX FCT成功地维持了稳定的铁负荷,尽管它需要使用相对高的剂量。

研究方法:

本研究是一项关于DFX FCT安全性和疗效的前瞻性观察研究,研究对象为希腊北部儿童和青少年地中海贫血科随访的小儿患者。研究招募期持续了12个月。在研究开始前,已获得伦理委员会的批准。参与研究的儿童的父母/监护人在入组前必须签署书面知情同意书。

研究结果:

总共有25名儿科患者入选。男女比例为16:9。患者的中位年龄为13岁(范围为2-18岁),有3个不同的年龄组(2-6岁,>6-10岁,>10-18岁),分别由3名(12%)、5名(20%)和17名(68%)患者代表。在使用DFX FCT之前,14名(56%)患者使用以前的DFX制剂(DFX DT),7名(28%)使用不同的铁螯合剂,4名(16%)为无螯合剂。研究结果证实,DFX FCT在大龄儿童中的安全性与成人相似,但表明年轻患者的不良事件发生频率增加,主要涉及肝功能。在疗效方面,研究结果证实DFX FCT对肝脏和心脏的铁负荷有预防作用,然而,为了确保充分的螯合作用,需要比一般推荐的剂量更高。

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研究结论:

总的来说,DFX FCT的使用在年龄较大的儿童中证明是安全的,但年龄较小的患者出现了不良事件--特别是肝酶值增加,对剂量调整没有反应。然而,在评估这些结果时,我们应该牢记样本量很小。在肾功能方面,观察到的sCr升高率低于以前的报道[9]。值得注意的是,几乎所有患者都有肾小管功能障碍的证据,特别是钙尿症,需要密切监测。关于疗效,事实证明,DFX FCT在维持输血依赖患者的铁负荷稳定方面是有效的。至于DFX FCT的剂量,为了确保足够的铁负荷平衡,需要比一般推荐的药物起始剂量更高,这可能表明儿童和青少年的生物利用度存在差异。

 

参考文献:

Adramerina A, Printza N, Hatzipantelis E, Symeonidis S, Tarazi L, Teli A, Economou M. Use of Deferasirox Film-Coated Tablets in Pediatric Patients with Transfusion Dependent Thalassemia: A Single Center Experience. Biology (Basel). 2022 Feb 5;11(2):247. doi: 10.3390/biology11020247. PMID: 35205113; PMCID: PMC8869542.

 

 

作者:刘少飞

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