JAMA Neurol：Zillucoplan用于治疗中重度全身性重症肌无力
2020-02-18 MedSci MedSci原创
Zillucoplan对中重度AChR-Ab阳性全身性重症肌无力患者具有良好的临床疗效
全身性重症肌无力（gMG）患者有严重的临床残疾、持续的疾病负担，同时长期慢性免疫抑制引起了众多不良反应。近日研究人员考察了自我给药的大环肽类补体C5新型抑制剂Zilucoplan对中重度gMG患者的临床疗效。
共44名乙酰胆碱受体自身抗体（AChR Ab）阳性的gMG患者参与研究，基线重症肌无力（QMG）评分至少为12分，无论患者治疗史，随机每日自注射安慰剂，0.1-mg/kg Zilucoplan，或0.3-mg/kg Zilucoplan，持续12周。研究的主要终点是从基线到第12周的QMG和MG日常生活活动评分的变化。
患者平均年龄在45.5-54.6岁之间，大多数为白人。Zilucoplan每天0.3毫克/千克SC剂量组患者QMG评分和MG日常生活活动评分较基线水平平均下降6.0分（安慰剂校正变化：-2.8）和3.4分（安慰剂校正变化：-2.3）。Zilucoplan治疗组在其他次要终点、MG综合评分和MG生活质量评分也有临床意义和统计学意义的改善。0.1mg/kg SC日剂量组的结果也具有统计学意义，但起效慢，且不如0.3-mg/kg剂量组显著。安慰剂组（3/15）和部分0.1-mg/kg Zillocplan组（1/15）患者需要静脉注射免疫球蛋白或血浆置换抢救治疗，但0.3-mg/kg Zillocplan组无患者需要抢救治疗。Zilucoplan具有良好的安全性和耐受性。
研究发现，Zillucoplan对中重度AChR-Ab阳性全身性重症肌无力患者具有良好的临床疗效。
原始出处：
James F. Howard et al. Clinical Effects of the Self-administered Subcutaneous Complement Inhibitor Zilucoplan in Patients With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis Results of a Phase 2 Randomized， Double-Blind， Placebo-Controlled， Multicenter Clinical Trial.JAMA Neurol. February 17， 2020.
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