Sci Adv:CRISPR再入新领域!肌营养不良症的基因治疗或可成真!
2018-02-05 Ruthy,Juka 转化医学网
以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术在艾滋病、血液病、肿瘤等多种遗传性疾病的基因治疗领域中展现出极大的应用前景。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,医学界尚无有效疗法。近日,有研究人员指出,CRISPR/Cas9可用于杜氏肌营养不良症的基因治疗,打破该病无药可治无法可医的局面。
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