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Neurology:迟发性脊髓性肌萎缩患儿接受Nusinersen长期疗效研究

2019-4-29 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论1

近日研究人员考察了儿童迟发性脊髓性肌萎缩症(SMA)患者神经鞘内注射Nusinersen的长期疗效。

本次研究为1B/2A期研究(ISIS-396443-CS2;NCT0103988),SMA患儿首次接受了Nusinersen治疗,有资格患者在扩展研究中继续接受治疗(ISS-396443-CS12;NCT 02052791)。1B/2A期研究为期253天、患者接受递增剂量(3、6、9、12毫克)考察,患儿年龄2-15岁,总计计划随访715天(参与者随访时间范围196-413天),单次剂量为12mg。研究的主要终点包括Hammersmith功能性运动量表(HFMSE)、上肢模块(ULM)、6分钟步行测试(6MWT)、复合肌肉动作电位(CMAP)和定量多点递增运动单位数评估。

28例儿童患者(SMAⅡ型11人,SMAⅢ型17人),治疗后患者平均HFMSE评分、ULM评分和6 MWT显著改善(HFMSE:SMA II型,10.8分;SMA III型,1.8分;ULM:SMA II型,4.0分;6 MWT:SMA III型,92.0米),平均CMAP值保持相对稳定。未发生因不良事件导致的停药。

长期Nusinersen治疗可显著改善迟发性脊髓性肌萎缩症患儿运动功能,稳定疾病活动状态。

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2019-4-29 16:11:08 回复

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