广告：多发性骨髓瘤新药伊沙佐米出炉
2016-12-30 佚名 不详
误诊多发，多发性骨髓瘤是隐藏的高手 贫血、腰腿疼，这样的问题发生在老年人身上似乎不算稀奇，然而有一种血液肿瘤却悄悄地隐藏在这些不稀奇的症状背后，那就是多发性骨髓瘤。由于多发性骨髓瘤有着临床表现多样性的特点，因此漏诊、误诊的患者并不鲜见。。 发病率与年龄成正相关 提到多发性骨髓瘤，很多人感觉陌生，然而这一疾病的发病率却在血液系统恶性疾病中高居第2位，仅次
误诊多发，多发性骨髓瘤是隐藏的高手
贫血、腰腿疼，这样的问题发生在老年人身上似乎不算稀奇，然而有一种血液肿瘤却悄悄地隐藏在这些不稀奇的症状背后，那就是多发性骨髓瘤。由于多发性骨髓瘤有着临床表现多样性的特点，因此漏诊、误诊的患者并不鲜见。。
发病率与年龄成正相关
提到多发性骨髓瘤，很多人感觉陌生，然而这一疾病的发病率却在血液系统恶性疾病中高居第2位，仅次于淋巴瘤。第二军医大学长征医院血液内科主任侯健教授介绍，多发性骨髓瘤（MM）多见于中老年人，随着年龄的增长，发病率会逐渐升高。
数据显示，我国骨髓瘤发病率为1/10万， 约占恶性肿瘤的1%， 发病年龄大都在40～70岁之间。
据了解，多发性骨髓瘤是由于具有合成和分泌免疫球蛋白的浆细胞发生恶变，大量单克隆的恶性浆细胞增殖导致的血液肿瘤，至今仍然无法治愈。
值得注意的是，多发性骨髓瘤有着临床表现多样性的特点，也正因如此，即便是在医学飞速发展的今天，临床上依然不乏漏诊、误诊的多发性骨髓瘤患者，仍旧有相当一部分患者未能得到及时的诊断。
侯健教授表示，在多发性骨髓瘤确诊的患者中，很多患者起病时的表现都是腰腿疼痛进行性加重，直至卧床、甚至发生骨折；再就是体检查血发现贫血，才考虑到多发性骨髓瘤的可能。还有一些患者，蛋白尿多年，肾功能不全，有的甚至发生了肾功能衰竭，反复就诊肾内科，却不知其实是多发性骨髓瘤引起的肾脏损害。以上种种表现就是多发骨髓瘤临床表现中常说的CRAB症状。
改善预后从提高患者依从性开始
多发性骨髓瘤的发展过程从无症状（SMM，冒烟型）到有症状，也就是症状性骨髓瘤。如果能早期诊断、及时有效的控制以及个体化的医学指导，患者病情控制可能更好，生存期更长。近10年来，随着诊疗技术的突飞猛进，多发骨髓瘤患者的生存预后得到显着改善。
在治疗方面，随着新药的不断上市，患者的生存预后也随之显着改善。研究显示，这些生存改善主要体现在临床试验中依从性较好的患者，尤其是能够坚持长期规范化治疗的患者。因此，临床医生在选择治疗方案时，在保证疗效的前提下，提高患者依从性也尤为重要。
侯健教授表示，新药和传统药的排列组合，成为了现在临床上常用的治疗方案。具体来说，主要包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗体药物以及组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂等新药以及激素、化疗药等传统药物。
多发性骨髓瘤的螃蟹（CRAB）特症
多发性骨髓瘤的四大核心症状的英文缩写连起来是CRAB——螃蟹的英文，所以症状也被称为“螃蟹”症。
C表示高钙血症(Calcemia)：多发性骨髓瘤患者常伴有高钙血症，常会出现倦怠、多尿、便秘、恶心等，也可能出现心律不齐甚至肾功能衰竭等症状。
R表示肾功能不全(Renal insufficiency)：肾脏病变也是较常见的多发性骨髓瘤症状，患者会出现尿中的“泡沫”增多或血尿，被称为蛋白尿，容易被诊断为肾炎。若不接受正确治疗会发生肾功能不全、急慢性肾功能衰竭甚至尿毒症。
A表示贫血(Anemia)：多发性骨髓瘤患者多数会出现轻、中度贫血。主要症状包括疲劳、虚弱、头晕，运动能力降低。
B表示骨质病变(Bone disease)：骨痛和溶骨性骨质破坏是多发性骨髓瘤的突出表现。
关于治疗药物
从2004年以来，已有10种新型疗法获美国FDA批准。仅2015年，FDA批准了ixazomib、daratumumab、elotuzumab和panobinostat治疗多发骨髓瘤，但适应症限于复发难治型多发骨髓瘤。
伊沙佐米（ixazomib）是首个口服的蛋白酶体抑制剂。作为口服药物，能显着提高患者使用的方便性。III期研究TOURMALINE-MM1试验探讨了ixazomib（vs 安慰剂）联合来那度胺和地塞米松治疗722例先前经1-3种方案治疗后的复发/难治性多发骨髓瘤患者的疗效。结果显示，ixazomib组患者的中位无进展生存期为20.6个月，而安慰剂组为14.7个月（P = 0.012），并且这种获益在所有预设亚组包括细胞遗传学高风险患者中均可表现出来。尽管大部分患者发生了皮疹和一些胃肠道反应，但大多可以控制，恢复良好，同时外周神经病变发生率低，适合作为长期治疗的选择。
关于武田
武田药品工业株式会社（简称“武田”）是一家专注于自主研发的全球化制药公司。作为全球制药行业的领导者之一，武田成立235年来，始终致力于卓越医药产品的研发和创新，通过提供从预防、保健到治疗的一系列医疗保健解决方案，为人类健康与医疗事业的进步做出贡献。
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