心衰新药cimaglermin让人类第一次试验中看到治疗希望
2017-06-16 白木清水 everdayhealth
心力衰竭患者有一个衰弱心脏，但研究人员表示，一种用于人类首次使用的试验性药物可能会修复心脏细胞，改善心脏功能。
心力衰竭患者有一个衰弱心脏，但研究人员表示，一种用于人类首次使用的试验性药物可能会修复心脏细胞，改善心脏功能。
根据小阶段临床一期的结果显示，静脉注射药物cimaglermin是安全的，并且在高剂量下，心脏功能改善至少三个月。
“现在，我们有很多治疗心力衰竭的治疗方法，这些病人在治疗过程中中，仍然有严重的心脏功能障碍，”首席研究员Daniel Lenihan说。
Lenihan说，患有心力衰竭的人通常会服用降低血压和利尿剂的药物，以帮助消除由于心脏泵泵能力的增加而产生的多余液体。此外，一些人还植入了除颤器或起搏器。
Lenihan说，即使有这些选择，病人的死亡率也“高得令人无法接受”。
心脏衰竭是心脏不能提供出足够的血液来满足身体需要的一种疾病，是世界范围内死亡的主要原因之一。Lenihan说，大量的心力衰竭患者对当前的治疗反应不太好，尤其是那些左下心室，血液流入动脉的病人。
Lenihan说，Cimaglermin是心脏的生长因子，帮助它在受伤后自我修复。具体来说，它与心脏细胞表面的HER2和HER4受体结合，这些受体对细胞的修复和生存很重要。
他说，研究人员已经尝试用干细胞来修复心脏肌肉，但这些努力并没有效果。“你看不到任何持续的效果，”他补充说。
像这样的第一阶段试验是为了检验一种新药是否安全，而不是测试它的有效性。在cimaglermin被用于治疗病人之前，它必须在一系列不断扩大和具有挑战性的试验中证明自己的价值，然后得到美国食品和药物管理局的批准。这一过程可能需要数年时间。Lenihan说，基于这些初步的发现，正在计划进行更大规模的试验。
他说：“这种药物虽然还处于实验阶段，但它可能是改善心力衰竭患者心脏功能的重要途径。”
在这项研究中，Lenihan和他的同事们随机分配了40名患者，让他们注射了cimaglermin或安慰剂。
与服用安慰剂的患者相比，服用高剂量的蛋白的患者，其心脏泵血的能力持续增强。研究人员发现，这种改善持续了90天，心脏功能的最大增幅达到了28天。
最常见的副作用是在接受药物后直接头痛和恶心。Lenihan说，一个接受了最高剂量的cimaglermin的病人出现了异常的肝功能，这一过程在两周内发生了。
Nanette Bishopric是迈阿密大学米勒医学院的一名医学教授，同时也是一篇文章的作者。她说：“在很长一段时间内，心脏衰竭的治疗都没有取得突破性进展。”
然而，Cimaglermin可能是一种药物，她说。她说：“这是一件值得庆祝的事情，你可以在三个月后服用一种药物，并对心脏功能产生影响——这真的很有用。”
Bishopric说，目前用于治疗心脏衰竭的药物必须每天服用或多次服用，才能让它起作用。她说：“当你停止服用它的时候，它就停止工作了。”
Bishopric说，尽管第一次试验得到了令人鼓舞的结果，但在cimaglermin被认为是治疗心脏衰竭的标准治疗之前，还需要进行更多的测试。
她说：“一些结论需要在更大的试验中进行测试，你必须能够预测，cimaglermin改善的心脏功能是否能帮助人们活得更长，感觉更好。”
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学习了 很有用
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