EMA授予AZ和MSD公司MEK抑制剂孤儿药资格用于治疗1型神经纤维瘤
2018-08-03 MedSci MedSci原创
EMA授予阿斯利康（AZ）和默沙东（MSD）共同开发的MEK 1/2抑制剂司美替尼（Selumetinib）孤儿药资格，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）。
EMA授予阿斯利康（AZ）和默沙东（MSD）共同开发的MEK 1/2抑制剂司美替尼（Selumetinib）孤儿药资格，用于治疗1型神经纤维瘤（NF1）。
NF1是一种无法治愈的遗传病，全球新生儿发病率约1/3000。NF1基因调控神经纤维瘤蛋白的表达，该蛋白质下调RAS / MAPK通路，从而控制细胞生长、分化和存活。但是NF1基因突变会引起RAS/RAF/MEK/ERK信号通路调节异常，导致细胞不受控制的生长、分裂和复制，并引起肿瘤的生长。Selumetinib是通过抑制该信号通路中的MEK酶，来发挥抑制肿瘤生长的作用。
AZ全球药物开发和首席医疗办公室执行副总裁Sean Bohen提到："目前NF1患者的治疗选择是非常有限的，Selumetinib被授予孤儿药资格对于NF1患者及其家人来说是一个很好的消息。"
高达20-50％的NF1患者长有丛状神经纤维瘤，并且PNs的数量和大小不断增加，引起中度至重度的疾病，如疼痛、运动功能障碍和毁容。Selumetinib正在名为SPRINT临床I / II期试验中，评估其对的是患有NF1相关丛状神经纤维瘤（PNs）但不能手术的儿科患者的治疗效果。
Selumetinib作为一种单一疗法和联合疗法的研究都在进行中。AZ和MSD于2017年7月宣布了一项全球战略肿瘤学合作，共同开发和商业化Selumetinib和Lynparza，后者是世界上第一个PARP抑制剂。两家公司合作，将开发Lynparza和Selumetinib以及其他潜在的新药和单一疗法。另外这两家公司将开发Lynparza和selumetinib分别与 PD-L1和PD-1药物的联用疗法。
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/az_and_msd_get_orphan_designation_for_neurofibromatosis_drug_1246924
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