Molecular Cell：全新发现，这款药物不仅可治疗卵巢癌、前列腺癌及胰腺癌还可治疗脑部疾病！
2018-08-11 佚名 转化医学网
肌萎缩侧索硬化ALS是运动神经元疾病，病程晚期进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭，TDP-43是一个重要的致病相关蛋白，宾夕法尼亚研究小组发现PARP抑制剂可以阻止 PAR的产生，从而减少TDP-43的有害影响，此项研究发表在《Molecular Cell》上。
导 读
肌萎缩侧索硬化ALS是运动神经元疾病，病程晚期进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭，TDP-43是一个重要的致病相关蛋白，宾夕法尼亚研究小组发现PARP抑制剂可以阻止 PAR的产生，从而减少TDP-43的有害影响，此项研究发表在《Molecular Cell》上。
PARP抑制剂是一种能够影响癌细胞的自我复制方式的医学用剂。PARP通过抑制肿瘤细胞DNA损伤修复、促进肿瘤细胞发生凋亡，可以增强乳腺癌药物有效发挥作用，还可以治疗卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌等拥有相同基因的遗传性癌症。
宾夕法尼亚大学的团队通过在培养细胞上测试PARP抑制剂观察到了TDP-43积累量的下降，实验结果显示，PARP抑制剂可用于治疗脑部疾病额颞叶变性FTLD和肌萎缩侧索硬化ALS。
肌萎缩侧索硬化ALS主要的病理表现为异常蛋白的积聚和神经炎症，TDP-43是一个重要的致病相关蛋白，当它位于细胞核外时会形成团块。蛋白质与一种叫做聚（ADP-核糖）聚合酶（PAR）的分子结合，宾夕法尼亚研究小组发现PARP抑制剂可以阻止 PAR的产生，从而减少TDP-43的有害影响。
Leeanne McGurk博士表示：“令我兴奋的是追踪这条途径是小分子攻击TDP-43疾病过程的前景。”
宾夕法尼亚大学的研究人员认为PARP抑制剂可以用于脑部疾病。该大学生物学教授团队联合负责人Nancy Bonini博士说：“鉴于缺乏治疗方案，我们对这些实验感到兴奋，这些实验有助于阐明PARP抑制剂应用于脑部疾病的原理。”
原始出处：
Leeanne McGurk,et al.Poly(ADP-Ribose) Prevents Pathological Phase Separation of TDP-43 by Promoting Liquid Demixing and Stress Granule Localization.Molecular Cell.Published online: August 9, 2018
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