干燥综合征反应评估工具 (STAR) 的开发和初步验证：用于评估原发性干燥综合征治疗效果的综合评分

几十年来，原发性干燥综合征 (pSS) 的循证治疗主要基于干燥特征或患者报告的结果 (PROs)。在过去的 20 年中，在欧洲风湿病学协会联盟 (EULAR) 的支持下，双方同意了 EULAR 干燥综合征疾病活动指数 (ESSDAI) 和 EULAR 干燥综合征患者报告的开发和验证指数 (ESSPRI)。两者都已成为分别衡量全身活动和患者症状的参考标准。 因此，ESSDAI 已被用作最近的随机对照试验 (RCT) 测试生物制剂的主要终点，并且在 pSS 中，首次有四项 RCT 达到其主要终点。 ESSDAI 已显示出监测疾病活动变化的有希望的能力并评估治疗效果。

尽管如此，几项试验未能显示 ESSDAI 的改善，可能是由于药物无效，但也可能是由于 ESSDAI 观察到的安慰剂反应率相对较高。此外，缺乏疗效的原因可能是没有评估 ESSDAI 的重要特征，例如患者的症状和腺体功能。最近的 RCT 表明 ESSDAI 的改善并不一定转化为 PROs 的改善。因此，作为一个独特的主要终点，ESSDAI 不能捕获所有重要的疾病特征。这些限制是规模结构所固有的，并强调了对能够在全球范围内评估疾病的复合终点的需求。

NECESSITY（原发性干燥综合征的新临床终点：基于患者分层的介入试验）联盟 (https://www.necessity-h2020.eu/) 包括来自学术界、制药业和患者团体的 pSS 专家，这些专家旨在开发一种新的 综合反应者指数，Sjögren 的反应评估工具 (STAR)。 STAR 旨在解决 pSS 中当前结果测量的问题，并打算在临床试验中用作疗效终点。 我们在此报告其发展过程。

STAR 的开发和初步回顾性验证遵循 OMERACT（风湿病学结果测量）指南 14，包括三个步骤（图 1），结合了来自九个 RCT 的数据驱动方法（表 1）和共识方法。 Delphi 小组由 78 名 pSS 国际专家（57 名临床医生、21 名科学家）和 20 名 pSS 患者（在线补充 1）组成。

目的：开发原发性干燥综合征 (pSS) 的综合反应指数：干燥反应评估工具 (STAR)。

最终Delphi 小组确定了五个核心领域（全身活动、患者症状、泪腺功能、唾液腺功能和生物学参数），并选择了结合这些领域的 227 个 STAR 选项来测试对变化的敏感性。在两轮德尔福之后，对剩下的 20 个选项进行了荟萃分析。然后根据计量特性和临床相关性通过最终投票选出候选 STAR。

候选 STAR 是一个综合反应指数，在一个工具中包含所有主要疾病特征，旨在用作 pSS RCT 的主要终点。严谨而一致的开发过程确保了其表面和内容的有效性。候选 STAR 对变化表现出良好的敏感性，并将由 NECESSITY 联盟在专门的 RCT 中进行前瞻性验证。

在线使用：干燥综合征治疗反应性评分（STAR）

原始出处：

Seror R, Baron G, Camus M, Cornec D, Perrodeau E, Bowman SJ, Bombardieri M, Bootsma H, Gottenberg JE, Fisher B, Hueber W, van Roon JA, Devauchelle-Pensec V, Gergely P, Mariette X, Porcher R; NECESSITY WP5 - STAR development working group; NECESSITY WP5- STAR development working group.Development and preliminary validation of the Sjögren's Tool for Assessing Response (STAR): a consensual composite score for assessing treatment effect in primary Sjögren's syndrome.Ann Rheum Dis. 2022 Apr 7:annrheumdis-2021-222054