余学清：肾脏病学的临床研究

目前中国肾脏病学临床研究并不多，只占所有肾脏病研究的25.3%。还需要更多严谨的描述性研究，长时间随访的队列研究，以及高质量、国际认可的随机对照临床试验(RCT)。

横断面研究

很多学者都很重视“高大上”的RCT，而忽略一些很重要的观察性研究。没有很好的横断面研究，就无法得知肾脏疾病的流行情况、发病率、危险因素等信息。比如，研究发现IgA肾病患者尿酸水平明显比正常人群高，且随着肾脏病的进展逐渐升高。高血压、低血红蛋白、高甘油三酯等因素与高尿酸相关，病理诊断也发现系膜增生、新月体形成等病理变化情况也与高尿酸密切相关。因此，如果不知道这些相关性，便无法设计其他试验来证实这些相关性。

队列研究

队列研究也只能提示相关性，但同样重要。我们在重视RCT的同时，决不能忽视横断面研究和队列研究。它既是RCT的前期工作基础，也是RCT的补充。比如我们通过RCT确定危险因素和干预方式后，可以通过队列研究来确认其在普通人群、患病人群中是否仍一致。所以，必须把这些研究结合在一起，发挥其各自的优势。

随机对照试验

RCT被认为是“金标准”、“高大上”。包括治疗、诊断、筛查、预后、病因等研究。RCT具有能够准确评估研究的变量、前瞻性、因果关系论证可信度高等优点。高质量的RCT也是荟萃分析的重要来源和基础。

RCT也有缺点，第一其有严格的纳入和排除标准，这意味着试验结论可能只在特定人群有效，严重影响结果外推。第二，研究成本高。第三，终点事件的局限性，例如，有的研究是复合终点，有的研究是非硬终点。在肾脏病研究中，很多时候采用的终点是肌酐翻倍，很难用硬终点(如死亡)。第四，随机化有一定的难度，有时候存在倾向性随机。此外，还有研究对象的依从性、长时间随访的执行效果、伦理道德和患者的安全、统计分析等问题。

结论

与国际先进水平相比，中国还有不小差距。就肾脏病而言，还有很多重大科学问题需要解决。在临床研究中要有国际视野和战略高度，利用中国的优势，得出源自中国的高水平结果。