STTT：华中科技大学王伟团队证明CAR-T细胞疗法能够安全有效治疗复发或难治性视神经脊髓炎谱系障碍
2023-01-08 iNature iNature 发表于上海
这项首次在人体中进行的研究初步证明了CAR-BCMA T细胞CT103A可以作为复发或难治性AQP4-IgG血清阳性NMOSD患者的一种安全且潜在的单一疗法，并值得在更广泛的应用中进行进一步评估。
视神经脊髓炎谱系障碍(neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD)是一种中枢神经系统(central nervous system，CNS)的自身免疫性炎症性疾病，具有反复发作的病程和严重的后遗症。抗水通道蛋白4 (aquaporin 4, AQP4)自身抗体的发现，使人们了解其病理生理和精确的靶向治疗浆细胞产生的多克隆免疫球蛋白G (immunoglobulin G，IgG)与视神经和脊髓上的AQP4结合，导致多种病理结果。
嵌合抗原受体(Chimeric antigen receptor，CAR) T细胞疗法靶向B细胞成熟抗原(B-cell maturation antigen，BCMA)在自身免疫性疾病中具有巨大的潜力，可能成为复发/难治性NMOSD的新疗法。
2023年1月4日，华中科技大学王伟团队在Signal Transduction and Targeted Therapy 杂志在线发表题为“Anti-BCMA CAR T-cell therapy CT103A in relapsed or refractory AQP4-IgG seropositive neuromyelitis optica spectrum disorders: phase 1 trial interim results”的研究论文，为了评估CT103A(一种自主研发的针对BCMA的CAR构建物)在AQP4-IgG血清阳性NMOSD患者中的安全性和有效性，该研究正在进行一项由研究者发起的开放标签单剂量一期临床试验。研究表明CAR-T细胞疗法对复发/难治性AQP4-IgG血清阳性NMOSD患者显示出可控的安全性和治疗潜力。目前另一个扩展阶段目前正在进行，以确定CAR-T-BCMA输注在其他神经炎症疾病患者中的安全性和有效性。
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