Ann Rheum Dis：remibrutinib在治疗Sjögren综合征的二期临床试验中表现出初步的疗效和良好的安全性

Sjögren综合征（SjS）是一种慢性自身免疫性疾病，主要表现为干燥症状，如口干和眼干。该病可能导致严重的并发症和生活质量下降。remibrutinib，作为一种选择性、强效的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已被用于治疗多种自身免疫性疾病。BTK在B细胞信号传导中起关键作用，其抑制可能对调节自身免疫反应具有潜在价值。本研究旨在评估remibrutinib在治疗中度至重度SjS患者中的疗效和安全性。

本研究为一项随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验（LOUiSSE研究），纳入符合2016年美国风湿病学会/欧洲风湿病学联盟（ACR/EULAR）SjS诊断标准、抗Ro/Sjögren综合征相关抗原A抗体阳性、疾病活动度中度至重度（基于加权评分的欧洲风湿病学联盟Sjögren综合征疾病活动指数（ESSDAI）≥ 5，欧洲风湿病学联盟Sjögren综合征患者报告指数（ESSPRI）≥ 5）的患者。患者接受remibrutinib（100 mg）每天一次或两次，或安慰剂，为期24周。

研究结果显示，remibrutinib在24周内显著改善了SjS患者的ESSDAI评分，与安慰剂相比（ΔESSDAI -2.86, p=0.003），但在ESSPRI评分上未观察到治疗效果（ΔESSPRI 0.17, p=0.663）。此外，与安慰剂相比，remibrutinib在24周内有改善非刺激性唾液流量的趋势。在安全性方面，remibrutinib在24周内对SjS患者具有良好的安全性。在基因表达方面，remibrutinib与安慰剂相比，在血液中诱导了显著的基因表达变化，以及血清蛋白丰度的变化。

remibrutinib治疗组和安慰剂组24周内ESSDAI总分（A）、ESSPRI总分（B）和非刺激唾液流速（C）较基线的变化 

总之，本研究显示，remibrutinib在治疗SjS中表现出初步疗效和良好的安全性，特别是在改善ESSDAI评分方面。这些发现为SjS的新型治疗提供了有希望的数据，尤其是在改善患者的生活质量方面。

原始出处：

Efficacy and safety of remibrutinib, a selective potent oral BTK inhibitor, in Sjögren's syndrome: results from a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Ann Rheum Dis. 2023 Nov 6:ard-2023-224691. doi: 10.1136/ard-2023-224691. Epub ahead of print. PMID: 37932009.