NEJM：无创聚焦超声消融"手术"可有效治疗帕金森病

帕金森作为仅次于阿尔兹海默症的第二大神经系统变性疾病，平均发病年龄在60岁左右。预计到2030年，我国的帕金森患者将达到500万，会占到全世界帕金森患者的一半以上，而且现在帕金森也有越来越年轻化的趋势。

2023年2月23日，来自美国弗吉尼亚大学的W.Jeff Elias团队和其合作伙伴在《新英格兰医学杂志》发表了一项针对帕金森治疗的文章，这项研究通过聚焦超声（FUSA）的方法对苍白球进行靶向消融手术，手术后，患者的震颤、活动能力和其他身体症状都有了显著改善。

聚焦超声消融手术是通过超声换能器将电能转变为声能，并将换能器发出的超声波聚焦于靶区组织并产生60~100℃高温，使靶区组织发生凝固性坏死，聚焦方式类似于用放大镜聚焦太阳光，通过局部定向的高温达到无创手术的目的。

在这项研究中，研究人员首先通过公开网站招募愿意参与这项研究的帕金森患者，通过评估和测试筛选出了94位患者，将这些人随机分为两组，实验组有69例接受苍白球FUSA治疗，剩余的25人接受假手术不进行超声消融，接下来进行为期三至十二个月的随访并收集数据，通过MDS统一帕金森评定量表对疾病严重程度进行全面和详细的评定。

MDS-UPDRS包括四大部分：第一部分是评价帕金森非运动症状对患者日常生活的影响；第二部分是评价帕金森运动症状对患者日常生活的影响；第三部分是评价帕金森的运动功能；第四部分评价了运动并发症，异动症和运动波动，包括关期肌张力障碍。

通过对两组患者进行统一帕金森病评定量表评分，作者团队发现：在实验组中，45例患者（69%）有反应，而对照组仅为7例（32%）（见表一）。

表一：3个月时的主要和次要结果1

在为期3个月的随访中，单侧苍白球超声消融与假手术组相比，改善运动功能的患者比例更高，主要体现在患者的运动功能检查上，包括言语、面部表情、僵直、姿势的稳定性、身体动作迟缓、手部的姿势性震颤、手部的动作性震颤、静止性震颤的幅度和静止性震颤的持续性等诸多方面。

但也出现了一些不良反应。目前试验中的不良事件包括头痛、头晕和恶心，严重程度为轻度至中度，不过，在切开术治疗特发性震颤的研究中也报道了类似的事件。该手术最近被美国FDA批准仅用于单侧治疗，而大多数帕金森患者都有双侧运动体征和症状。在具有双侧表现的条件下，这种无创的手术还存在一些局限性。

尽管还需要更长时间和更大规模的试验，来确定这种技术在帕金森患者中的效果和安全性，但超声消融的手段在帕金森治疗中的应用也确实为更广大的群体提供了一个非常有力的治疗手段。虽然目前对于帕金森疾病还无法完全攻克，但我们有理由相信，随着生物学与医学的快速发展，新兴的诊断技术和治疗手段将会不断涌现出来，战胜帕金森疾病的一天将不会太晚到来！

参考文献：

1. Krishna V, Fishman PS, Eisenberg HM, et al. Trial of Globus Pallidus Focused Ultrasound Ablation in Parkinson's Disease. N Engl J Med. 2023;388(8):683-693.