JNNP：复发缓解型多发性硬化症中多种疾病修饰疗法的疗效比较

疾病修饰疗法（DMT）在多发性硬化症（MS）的治疗中发挥着至关重要的作用。DMTs 可降低复发、残疾恶化和继发性进展的风险，并可延缓死亡率。目前已有多种疗法获准用于治疗多发性硬化症。然而，目前还缺乏对复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的多种疾病修饰疗法进行长期随访的同步比较。在此，来自澳大利亚墨尔本皇家医院城市院区神经内科神经免疫学中心的学者模仿一项随机试验，同时比较六种常用疗法在五年内的疗效。

研究人员从 MSBase 获取了 35 个国家 74 个中心的数据，对每位患者的第一项符合条件的干预措施进行了分析，并在改变/终止治疗时进行了普查。比较的干预措施包括纳他珠单抗、芬戈莫德、富马酸二甲酯、特利氟胺、β干扰素、醋酸格拉替雷和不治疗。边际结构考克斯模型（MSM）用于估算平均治疗效果（ATE）和治疗者的平均治疗效果（ATT），每隔6个月对比较组的年龄、性别、出生年份、妊娠状况、治疗、复发、病程、残疾和病程进行重新平衡。分析的结果包括复发率、12 个月内确认的残疾恶化和改善情况。

结果共纳入23236名符合条件的患者被诊断为RRMS或临床孤立综合征。与醋酸格拉替雷（参考值）相比，以下几种疗法在减少复发方面显示出更优越的ATE：纳他珠单抗（HR=0.44，95% CI=0.40至0.50）、芬戈莫德（HR=0.60，95% CI=0.54至0.66）和富马酸二甲酯（HR=0.78，95% CI=0.66至0.92）。此外，纳他珠单抗（HR=0.43，95% CI=0.32至0.56）在减少残疾恶化和改善残疾方面（HR=1.32，95% CI=1.08至1.60）显示出更优越的ATE。此外，成对ATT比较也显示，纳他珠单抗和芬戈莫德对复发和残疾的疗效更佳。

综上，纳他珠单抗和芬戈莫德对活动性RRMS的疗效优于富马酸二甲酯、特立氟胺、醋酸格拉替雷和β-干扰素。这项研究证明了 MSM 在同时比较多种干预措施的临床疗效方面的效用。

参考文献：

Effectiveness of multiple disease-modifying therapies in relapsing-remitting multiple sclerosis: causal inference to emulate a multiarm randomised trial. http://dx.doi.org/10.1136/jnnp-2023-331499