帕金森病基因疗法取得积极进展
2017-09-07 药明康德 药明康德
今日,Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。帕金森病是一种慢性进展性的神经退行性疾病,是由于制造多巴胺的神经元丧失造成的,表现为震颤、运动缓慢、僵硬、姿势不稳定等,发展到晚期甚至引起摔倒、无法迈步、语言和吞咽困难等,需要人照顾日常生活。它影响了全
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